Aelis Farma ha annunciato i risultati positivi degli studi clinici di fase 1 condotti su volontari sani con il suo candidato farmaco AEF0217. AEF0217 è in fase di sviluppo per il trattamento dei deficit cognitivi causati da un'iperattività del recettore CB1, e come prima indicazione quelli associati alla Trisomia 21 (sindrome di Down). La somministrazione acuta e cronica di AEF0217, fino a 30 volte il range terapeutico previsto, è ben tollerata e presenta profili di sicurezza e di esposizione plasmatica favorevoli, che consentono la fase successiva dello sviluppo clinico.

AEF0217 è il secondo candidato della nuova classe di farmaci sviluppati da Aelis Farma: gli inibitori specifici della segnalazione del recettore CB1 (CB1-SSi). Il CB1 è il recettore principale del sistema endocannabinoide del cervello, responsabile della regolazione di diversi processi fisiologici e cognitivi. Recenti ricerche hanno suggerito che i disturbi cognitivi legati alla Trisomia 21 comportano un'iperattività del recettore CB1.

AEF0217 si posiziona come il primo trattamento per i deficit cognitivi causati dall'iperattività del recettore CB1. AEF0217 mira a capitalizzare le caratteristiche distintive di CB1-SSi, che permettono di inibire l'iperattività del recettore CB1 senza influenzare le normali funzioni fisiologiche e senza causare effetti collaterali significativi, due criteri particolarmente importanti per le popolazioni vulnerabili come quelle con la sindrome di Down. Il programma clinico di fase 1 di AEF0217 combina tre studi clinici autorizzati dall'autorità sanitaria spagnola, l'AEMPS, nel settembre 2021: uno studio a dose singola ascendente, uno studio a dose multipla (7 giorni) ascendente e uno studio farmacocinetico che analizza l'impatto del consumo di cibo sull'assorbimento del farmaco.

Questo programma clinico complessivo è stato progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'assorbimento di AEF0217, in un range compreso tra 0,2 mg e 6 mg, in confronto con un placebo, in 68 volontari sani, di età compresa tra 18 e 55 anni. I risultati ottenuti hanno dimostrato che tutte le dosi di AEF0217 sono state ben tollerate dai volontari sani, senza alcuna reazione avversa grave. Durante il programma completo sono stati osservati solo 3 eventi avversi correlati ad AEF0217, che si sono manifestati come diarrea di bassa intensità.

Inoltre, non sono stati osservati cambiamenti clinici rilevanti nei test biologici di routine, negli elettrocardiogrammi o nei segni vitali. Allo stesso modo, i test psicometrici che valutano le principali dimensioni psicologiche, come la depressione, l'ansia, la psicosi e la tendenza al suicidio, non hanno mostrato differenze significative tra AEF0217 e placebo. Anche il profilo farmacocinetico di AEF0117 si è dimostrato favorevole e, come previsto, è caratterizzato da un ottimo assorbimento plasmatico, linearità tra le dosi e una lunga emivita.

Grazie a questi dati positivi, l'AEMPS ha autorizzato l'avanzamento di AEF0217 a una prima sperimentazione clinica in partecipanti con sindrome di Down. L'obiettivo principale di questo studio di fase 1/2 sarà quello di dimostrare la sicurezza, la tollerabilità e il profilo farmacocinetico di AEF0217 nelle persone con sindrome di Down. Lo studio potrebbe anche fornire una prima prova dell'attività di questo candidato farmaco.

I primi arruolamenti sono previsti entro la fine del 2022 e i primi risultati clinici dovrebbero essere disponibili a metà del 2023.