Aeterna Zentaris Inc. ha fornito un aggiornamento sui suoi programmi di sviluppo terapeutico e diagnostico e ha delineato le prossime tappe fondamentali. Biologici che modificano l'autoimmunità: Proteine di fusione modificanti l'autoimmunità mirate e altamente specifiche per il potenziale trattamento del disturbo dello spettro della neuromielite optica ("NMOSD") e della malattia di Parkinson. I prodotti biologici AIM rappresentano una tecnologia piattaforma unica con il potenziale di affrontare la causa e non solo i sintomi dei disturbi neurodegenerativi autoimmuni e infiammatori nelle fasi iniziali.

Questo approccio si basa sull'induzione di una de-sensibilizzazione immunitaria selettiva e altamente specifica del bersaglio, basata sul concetto naturale di tolleranza feto-materna. Punti salienti recenti: Dimostrata una prova di concetto pre-clinica positiva in vari modelli in-vitro e in-vivo. Profilazione approfondita di una serie limitata di candidati per un potenziale utilizzo nello sviluppo clinico.

Confermato il meccanismo d'azione e l'efficacia di AIM Biologicalsaco in studi ex-vivo su campioni di sangue umano di pazienti con NMOSD e PD. Prossime tappe: Valutazione della strategia di produzione e avvio della produzione di candidati di sviluppo selezionati. Compilazione in corso di un pacchetto completo di dati preclinici per gli incontri di consulenza scientifica con le autorità regolatorie, previsti nel prossimo futuro.

Proteine di fusione dell'ormone paratiroideo a clearance ritardata ("DC-PTH", AEZS-150): Potenziale trattamento per l'ipoparatiroidismo cronico: AEZS-150 è una proteina di fusione di PTH [1-34] accoppiata a una proteina umana modificata che lega l'ormone della crescita (GHBP). I risultati preclinici ottenuti finora indicano il potenziale di mantenere livelli regolari di calcio e fosfato nel sangue più a lungo e in modo più costante rispetto ai trattamenti attuali. Questo progetto mira ad affrontare questa malattia orfana debilitante, attualmente priva di opzioni terapeutiche soddisfacenti, con iniezioni settimanali anziché giornaliere.

Punti salienti recenti: Profilazione dettagliata di AEZS-150 attraverso studi in vitro e modelli in vivo di ipoparatiroidismo. Stabilita una banca di cellule master per una linea cellulare che esprime AEZS-150 con una buona resa. Continuazione dei progressi nello sviluppo di un processo produttivo adatto alla produzione GMP su larga scala.

Prossime tappe: Incontro con le autorità regolatorie per determinare il percorso di sviluppo; l'Azienda prevede un incontro di questo tipo nel quarto trimestre del 2023 e, come risultato, un programma di sicurezza e tossicologia abbreviato, poiché il principio attivo (frammento di [1-34]-PTH) è già approvato e in uso. Avvio di studi preclinici abilitanti IND nel 2024. Terapeutico Macimorelin (AEZS-130): agonista della grelina in sviluppo per il trattamento della SLA (morbo di Lou Gehrig): La Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) è una malattia orfana debilitante e mortale, e chi soffre di questa condizione terminale ha poche opzioni di trattamento.

Le molteplici modalità d'azione di Macimorelinacos (AEZS-130) dovrebbero avere il potenziale di migliorare la qualità di vita di questi pazienti. Punti salienti recenti: Sviluppo riuscito di una formulazione alternativa adatta all'uso nella SLA. Accumulo di dati sugli effetti positivi del trattamento con AEZS-130 sulla sopravvivenza dei motoneuroni.

Valutazione continua di AEZS-130 in modelli di SLA di topi transgenici e in colture di neuroni derivati da pazienti umani. Completamento degli studi iniziali di tossicologia e sicurezza per sostenere lo sviluppo clinico come terapia, in aggiunta al corpus di dati di sicurezza e tossicologia già esistente dallo sviluppo diagnostico di macimorelin. Prossime tappe: Dopo il raggiungimento della proof-of-concept, la Società cercherà di avere un incontro di consulenza scientifica con le autorità regolatorie per discutere le fasi successive dello sviluppo del programma.

Completamento degli studi tossicologici e di sicurezza per supportare il trattamento per periodi prolungati. Aggiornamento sullo sviluppo e la commercializzazione della diagnostica: Diagnostica Macimorelin: Approvato e commercializzato come test per la carenza di ormone della crescita negli adulti e in fase di sviluppo clinico di Fase 3 per il test della carenza di ormone della crescita nell'infanzia ("CGHD"). Aeterna sta attualmente conducendo il suo studio pivotale di Fase 3 sulla sicurezza e l'efficacia AEZS-130-P02 (lo studio acDETECT-trialac) che valuta la macimorelina per la diagnosi del deficit di ormone della crescita ad insorgenza infantile (acCGHDac).

La maggior parte dei siti clinici negli Stati Uniti e nei Paesi europei sono aperti al reclutamento dei pazienti. Punti salienti recenti: Studio di Fase 3: Progressi significativi nel reclutamento dei pazienti di DETECT, anche grazie all'ingaggio di un'ulteriore Organizzazione di Ricerca Clinica (CRO). Attualmente, in tre nuovi Paesi (Armenia, Slovacchia e Turchia) sono in corso attività di richiesta di sperimentazione clinica DETECT e quasi la metà dei soggetti previsti ha nel frattempo concluso la sperimentazione.

MacimorelinCommercializzazione: Avendo riottenuto i diritti completi di Macrilen per gli Stati Uniti e il Canada da Novo Nordisk nel maggio 2023, l'Azienda è attivamente concentrata sull'identificazione di un partner alternativo per lo sviluppo e la commercializzazione di Macrilen per gli Stati Uniti e il Canada.