Albireo Pharma, Inc. ha annunciato i risultati positivi dello studio di Fase 3 ASSERT, che valuta la sicurezza e l'efficacia di Bylvay nei pazienti affetti dalla sindrome di Alagille (ALGS) dalla nascita alla prima età adulta. Lo studio globale, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo ha raggiunto il suo endpoint primario di miglioramento del prurito (p=0,002) e il suo endpoint secondario chiave di riduzione degli acidi biliari sierici (sBA) (p=0,001). Non ci sono state interruzioni da parte dei pazienti e Bylvay è stato ben tollerato, con bassi tassi di diarrea correlata al farmaco (11,4% contro il 5,9% del placebo).

5,9% di placebo). Albireo ha discusso con la FDA e l'EMA sul disegno dello studio di Fase 3, ed entrambe hanno indicato che un singolo studio di successo sarebbe sufficiente per l'approvazione. L'Azienda prevede di presentare immediatamente le domande di autorizzazione negli Stati Uniti e nell'Unione Europea.

Inibitore del trasporto ileale degli acidi biliari (IBATi), potente, una volta al giorno e non sistemico, Bylvay ha un'esposizione sistemica minima e agisce localmente nell'intestino tenue. Bylvay è già approvato negli Stati Uniti per il trattamento del prurito in pazienti di età pari o superiore a 3 mesi in tutti i tipi di colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC) e in Europa per il trattamento di tutti i tipi di PFIC in pazienti di età pari o superiore a 6 mesi. La sindrome di Alagille, o ALGS, è una malattia genetica rara e multisistemica che, secondo le stime dell'Azienda, colpisce 25.000 persone a livello globale.

L'ALGS può colpire il fegato, il cuore, lo scheletro, gli occhi, il sistema nervoso centrale, i reni e i tratti del viso. Il danno epatico è causato da una carenza di dotti biliari che impedisce il flusso della bile dal fegato all'intestino tenue. Circa il 95% dei pazienti con questa condizione presenta una colestasi cronica, di solito entro i primi tre mesi di vita, e ben l'88% presenta anche un prurito grave e intrattabile.