Albireo Pharma, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha accettato la domanda supplementare di nuovo farmaco (sNDA) dell'Azienda e ha emesso una data di azione del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) il 15 giugno 2023 per una seconda indicazione di Bylvay (odevixibat) per i pazienti con la sindrome di Alagille (ALGS). Secondo la definizione dell'FDA, la tempistica della Revisione Prioritaria è di 6 mesi e l'agenzia dirigerà l'attenzione e le risorse complessive alla valutazione delle richieste di farmaci che, se approvati, rappresenterebbero miglioramenti significativi nella sicurezza o nell'efficacia del trattamento, della diagnosi o della prevenzione di condizioni gravi, rispetto alle applicazioni standard. Con la presentazione di Bylvay negli Stati Uniti e nell'Unione Europea per l'uso nei pazienti con ALGS, l'azienda prevede di ottenere l'approvazione a metà del 2023.

Dati dello studio clinico di fase 3 ASSERT: ASSERT è uno studio di intervento prospettico gold standard con 32 siti in Nord America, Europa, Medio Oriente e Asia Pacifico. Lo studio in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo è stato progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia di Bylvay 120 µg /kg/giorno per 24 settimane nell'alleviare il prurito nei pazienti con ALGS. Gli endpoint secondari chiave misurano i livelli di acidi biliari nel siero e la sicurezza e la tollerabilità.

Lo studio ha arruolato pazienti di età compresa tra 0 e 17 anni con una diagnosi geneticamente confermata di ALGS. Nell'analisi primaria, lo studio ha raggiunto l'endpoint primario mostrando una riduzione statisticamente significativa del prurito, misurato dal punteggio di grattamento PRUCISION Observer-Reported Outcome (scala da 0 a 4 punti), dal basale al mese 6 (settimane da 21 a 24), rispetto al braccio placebo (p=0,002). Oltre il 90% dei pazienti ha risposto al prurito durante lo studio, definito come un calo di almeno 1 punto in qualsiasi momento.

Lo studio ha anche raggiunto l'endpoint secondario chiave, mostrando una riduzione statisticamente significativa della concentrazione di acidi biliari nel siero dal basale alla media delle settimane 20 e 24 (rispetto al braccio placebo, p=0,001). Già alla settimana 1-4 sono stati osservati miglioramenti statisticamente significativi in diversi parametri del sonno rispetto ai pazienti che assumevano il placebo, con miglioramenti continui fino alla settimana 24. Nello studio, non ci sono state interruzioni di pazienti.

Bylvay è stato ben tollerato, con un'incidenza complessiva di eventi avversi simile al placebo e una bassa incidenza di diarrea correlata al farmaco (11,4% contro il 5,9% del placebo).