ALDEYRA THERAPEUTICS, INC. Aldeyra Therapeutics, Inc. ha annunciato il piano di sviluppo clinico volto a consentire la ripresentazione alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense di una domanda di registrazione di un nuovo farmaco (NDA) per reproxalap 0,25% topico oculare, un modulatore RASP in fase di sperimentazione, per il trattamento della malattia dell'occhio secco. In seguito ai colloqui con la FDA, Aldeyra intende avviare uno studio clinico in camera dell'occhio secco nella prima metà del 2024. A seconda dei risultati positivi della sperimentazione clinica prevista, la ripresentazione della NDA è prevista nella seconda metà del 2024.
In base alla guida della FDA, il periodo di revisione previsto per la potenziale ripresentazione della NDA dovrebbe essere di sei mesi. Il disegno e la potenza statistica della sperimentazione proposta derivano da quattro studi clinici in camera dell'occhio secco precedentemente completati con reproxalap. In base ai dati degli studi clinici precedenti, quando sono stati analizzati con il disegno dello studio e il piano statistico previsti, il disagio oculare nella camera dell'occhio secco dopo il trattamento con reproxalap è risultato statisticamente inferiore a quello del veicolo (p=0,0003).
Si prevede che lo studio clinico pianificato abbia una potenza superiore al 90% per rilevare una differenza tra i gruppi di trattamento. In parallelo alla sperimentazione clinica pianificata, si prevede di condurre uno studio clinico in un'altra camera per l'occhio secco, oltre a un tradizionale studio clinico sul campo di sei settimane, come parte di una strategia completa progettata per tenere conto dell'eterogeneità della malattia e delle potenziali differenze nei siti clinici e nell'ambiente. Il meccanismo d'azione di reproxalap è stato supportato dalla dimostrazione di un'attività statisticamente significativa e clinicamente rilevante in molteplici indicazioni cliniche fisiologicamente distinte in fase avanzata.
Reproxalap è stato studiato in più di 2.400 pazienti senza problemi di sicurezza osservati; l'irritazione lieve e transitoria del sito di instillazione è l'evento avverso più comunemente riportato negli studi clinici.
