Aldeyra Therapeutics, Inc. ha annunciato l'avanzamento dei nuovi modulatori RASP e i recenti dati preclinici nell'obesità in concomitanza con una Tavola Rotonda per gli Investitori che inizierà alle 8:00 a.m. ET il 20 giugno 2024. Aggiornamenti sulla pipeline: Dopo i risultati positivi dei biomarcatori negli adulti, tra cui la quasi normalizzazione dei profili lipidici, ADX-629, un modulatore RASP sperimentale primo nella classe e somministrato per via orale, è passato alla coorte pediatrica dello studio clinico di Fase 2 nella Sindrome di Sjogren-Larsson, un raro errore congenito del metabolismo causato da mutazioni nell'aldeide deidrogenasi grassa e caratterizzato da disfunzioni cognitive e disturbi della pelle. I risultati top-line di circa cinque pazienti pediatrici sono attesi nel 2025.

Sulla base di nuovi risultati in un modello preclinico di obesità, il nuovo modulatore RASP ADX-743 è stato avanzato agli studi abilitanti di un nuovo farmaco sperimentale (IND). ADX-743 è un analogo di ADX-629, che ha dimostrato di abbassare i trigliceridi e gli acidi grassi negli studi clinici di Fase 1 e Fase 2. In attesa di ulteriori risultati, Aldeyra prevede di presentare una domanda IND per ADX-743 o un modulatore RASP alternativo per l'obesità o l'ipertrigliceridemia nel 2025.

Basandosi in parte su risultati preclinici superiori nella dermatite atopica e su un'esposizione senza precedenti nei modelli farmacocinetici preclinici del modulatore RASP, ADX-248 sarà avanzato, al posto di ADX-246, ai test clinici di Fase 1/2 nella dermatite atopica. L'inizio dei test clinici di Fase 1 di ADX-248 è previsto per la seconda metà del 2024. Il nuovo modulatore RASP ADX-631 ha iniziato i test preclinici in modelli di malattia retinica.

ADX-631 è un analogo di ADX-103, che in precedenza ha dimostrato attività nei modelli animali della forma secca della degenerazione maculare legata all'età (AMD secca), dell'infiammazione retinica e dell'edema maculare diabetico. Aldeyra prevede di presentare una domanda IND per ADX-631 o un modulatore RASP alternativo per il trattamento dell'AMD secca o dell'atrofia geografica nella prima metà del 2025.