Alligator Bioscience ha annunciato i risultati positivi di prima linea dello studio OPTIMIZE-1 di Fase 2 della sua attività principale, il mitazalimab, nel carcinoma pancreatico metastatico di prima linea. Lo studio multicentrico, in aperto, ha valutato la sicurezza e l'efficacia di mitazalimab (agonista del CD40 mAb) in combinazione con la chemioterapia standard mFOLFIRINOX, in pazienti precedentemente non trattati e senza chemioterapia. Lo studio ha raggiunto il suo endpoint primario, con risultati di prima linea che dimostrano un tasso di risposta obiettiva (ORR) confermato del 40,4%, un ORR non confermato del 50,9% e un tasso di controllo della malattia (DCR) del 79% in 57 pazienti valutabili, secondo i criteri di valutazione della risposta nei tumori solidi (RECIST 1.1).

Ciò si confronta favorevolmente con l'ORR del 31,6% riportato in una popolazione di pazienti simili trattati con il solo FOLFIRINOX. Il momento di cut-off per l'analisi è stato il 14 novembre 2023, con una durata mediana di follow-up di 12,7 mesi. Al momento dell'analisi, un totale di 29 (51%) pazienti erano ancora vivi, e di questi 18 (32%) erano ancora in trattamento.

La durata più lunga del trattamento in corso è stata di 23 mesi. Tre pazienti hanno dimostrato una remissione completa delle lesioni bersaglio. Lo studio ha inoltre dimostrato che: Sopravvivenza globale mediana (mOS) di 14,3 mesi al momento dell'analisi e si prevede un miglioramento in quanto la maggior parte dei pazienti rimane in vita, con un confronto favorevole con gli 11,1 mesi dimostrati da FOLFIRINOX[1] e, più recentemente, da NALIRIFOX nello studio di Fase 3 di NAPOLI 3.

Una durata mediana della risposta (DoR) senza precedenti, pari a 12,5 mesi, rispetto a 5,9 mesi con FOLFIRINOX[1] e ai 7,3 mesi dimostrati da NALIRIFOX.3% rispetto al 48,1% di FOLFIRINOX e al 45,6% di NALIRIFOX Sopravvivenza libera da progressione (PFS) mediana di 7,7 mesi, rispetto ai 6,4 mesi di FOLFIRINOX[1] e ai 7,4 mesi di NALIRIFOX. Il profilo di sicurezza e tollerabilità gestibile di Mitazalimab, che supporta la somministrazione a lungo termine in combinazione con mFOLFIRINOX, è stato confermato. Poiché la maggior parte dei pazienti rimane in vita al momento dell'analisi, si prevede che la sopravvivenza globale e la durata della risposta miglioreranno ulteriormente con il trattamento e il follow-up in corso.

Alligator Bioscience ha intrapreso colloqui con la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ed è riuscita a stabilire un chiaro percorso di sviluppo e approvazione per mitazalimab nel tumore al pancreas. Sulla base dei dati emergenti dallo studio OPTIMIZE-1, la FDA ha fornito ulteriori indicazioni e ha approvato OPTIMIZE-1 come studio di Fase 3 di abilitazione. Di conseguenza, mitazalimab può procedere direttamente a uno studio di registrazione globale di Fase 3, che Alligator si sta preparando ad avviare all'inizio del 2025.