Alterity Therapeutics Limited ha annunciato che un Comitato di Monitoraggio dei Dati (DMC) indipendente ha raccomandato che lo studio di Fase 2 ATH434-201 continui come previsto. Lo studio clinico ATH434-201 è un'indagine randomizzata, in doppio cieco, controllata con placebo di ATH434 in pazienti con atrofia sistemica multipla (MSA) in fase iniziale, una rara malattia neurodegenerativa senza trattamenti approvati per rallentarne o arrestarne la progressione. Il DMC ha condotto una revisione prespecificata dei dati clinici non ciechi di una coorte iniziale di partecipanti allo studio.

Il DMC non ha espresso preoccupazioni sulla sicurezza e ha raccomandato che lo studio prosegua senza modifiche. Il piano di revisione dei dati di sicurezza iniziali da parte del DMC è stato approvato dalla Food and Drug Administration statunitense. Lo studio clinico ATH434- 201 di Fase 2 sta valutando l'effetto del trattamento con ATH434 sui biomarcatori di neuroimmagine e proteici per dimostrare l'impegno del bersaglio e gli endpoint clinici per dimostrare l'efficacia, oltre alle valutazioni della sicurezza e della farmacocinetica.

I biomarcatori selezionati, tra cui il ferro cerebrale e l'aggregazione di -sinucleina, contribuiscono in modo importante alla patologia MSA e sono quindi bersagli appropriati per dimostrare l'attività del farmaco. ATH434 ha completato con successo gli studi di Fase 1, dimostrando che l'agente è ben tollerato e ha raggiunto livelli cerebrali paragonabili a quelli efficaci nei modelli animali di MSA. ATH434 è attualmente studiato in due studi clinici: Lo studio ATH434-201 è uno studio clinico di Fase 2 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, condotto su pazienti con MSA in fase iniziale, mentre lo studio ATH434-202 è uno studio di Fase 2 in aperto sui biomarcatori, condotto su pazienti con MSA più avanzata.

ATH434 ha ottenuto la designazione di farmaco orfano per il trattamento della MSA dalla FDA statunitense e dalla Commissione Europea. L'Atrofia Sistemica Multipla (MSA) è una rara malattia neurodegenerativa caratterizzata da un'insufficienza del sistema nervoso autonomo e da una compromissione del movimento. L'Azienda ha cercato di identificare tali dichiarazioni previsionali attraverso l'uso di parole come "ex si aspetta", "intende", "spera", "anticipa", "crede", "potrebbe", "evidenzia" e "stima" e altre espressioni simili, ma queste parole non sono il mezzo esclusivo per identificare tali dichiarazioni.

I fattori importanti che potrebbero far sì che i risultati effettivi differiscano materialmente da quelli indicati da tali dichiarazioni previsionali sono descritti nelle sezioni intitolate "Fattori di rischio" nei documenti depositati dalla Società presso la SEC, tra cui la sua più recente Relazione annuale sul Modulo 20-F e le relazioni sul Modulo 6-K, tra cui, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, le seguenti: dichiarazioni relative al programma di sviluppo di farmaci della Società, tra cui, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, l'avvio, l'avanzamento e i risultati degli studi clinici del programma di sviluppo di farmaci della Società. ATH434, e qualsiasi altra dichiarazione che non sia un fatto storico. Tali affermazioni comportano rischi e rischi e rischi e rischi e possono essere considerate in futuro.