Alterity Therapeutics ha annunciato di aver avviato un nuovo studio clinico di Fase 2 su ATH434 in pazienti con Atrofia Sistemica Multipla (MSA) e che il primo paziente è stato arruolato. Questo studio in aperto, intitolato "A Biomarker Study of ATH434 in Participants with MSA" (ATH434-202) si aggiunge allo studio di Fase 2 in corso, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, nella MSA in fase iniziale (ATH434-201). Lo studio sul biomarcatore arruolerà circa 15 individui con MSA più avanzata rispetto a quelli che partecipano allo studio randomizzato.

Come chaperone del ferro, ha un eccellente potenziale per il trattamento della malattia di Parkinson e di vari disturbi parkinsoniani come l'Atrofia Sistemica Multipla (MSA). ATH434 ha completato con successo gli studi di Fase 1, dimostrando che l'agente è ben tollerato e ha raggiunto livelli cerebrali paragonabili a quelli efficaci nei modelli animali di MSA. ATH434 è attualmente studiato in due studi clinici: Lo studio ATH434-201 è uno studio clinico di Fase 2 randomizzato, in doppio cieco e controllato su pazienti con MSA in fase iniziale e lo studio ATH434-202 è uno studio di Fase 2 in aperto sui biomarcatori in pazienti con MSA.

ATH434 ha ottenuto la designazione di farmaco orfano per il trattamento della MSA dalla FDA statunitense e dalla Commissione Europea. L'Atrofia Sistemica Multipla è una rara malattia neurodegenerativa caratterizzata da un'insufficienza del sistema nervoso autonomo e da una compromissione del movimento. I sintomi riflettono la progressiva perdita di funzione e la morte di diversi tipi di cellule nervose nel cervello e nel midollo spinale.