Amicus Therapeutics, Inc. ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha concesso l'approvazione per Opfolda(R) (miglustat) 65 mg capsule, uno stabilizzatore enzimatico della cipaglucosidasi alfa, una terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine per gli adulti con malattia di Pompe ad esordio tardivo. Pombiliti (cipaglucosidasi alfa), è un enzima rhGAA arricchito di bis-M6P, progettato per aumentare l'assorbimento nelle cellule muscolari. Una volta nella cellula, Pombiliti può essere trasformato nella sua forma più attiva e matura per rompere il glicogeno.

Opfolda (miglustat) è uno stabilizzatore enzimatico progettato per stabilizzare l'enzima nel sangue. L'approvazione della CE si è basata sui dati clinici dello studio pivotale di Fase 3 (PROPEL), l'unico studio sulla LOPD che ha studiato la popolazione reale di partecipanti con e senza ERT in un contesto controllato. Nel Regno Unito, l'approvazione da parte della Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) è prevista per il terzo trimestre del 2023.

L'esame della Food and Drug Administration statunitense è in corso e l'Azienda prevede l'approvazione nel terzo trimestre del 2023. La FDA ha precedentemente concesso la designazione di Breakthrough Therapy per Pombiliti + Opfolda. Pombiliti + Op folda è una terapia a due componenti che consiste in cipaglucOSidasi alfa, un rhGAA arricchito di bis-M6P che facilita l'assorbimento ad alta affinità attraverso il recettore M6P, pur mantenendo la sua capacità di trasformazione nella forma più attiva dell'enzima, e lo stabilizzatore enzimatico orale, miglustat, progettato per ridurre la perdita di attività dell'enzima nel sangue.

Negli studi clinici, Pombiliti + Op foldinga è stato associato a miglioramenti dimostrati nelle misure muscolo-scheletriche e respiratorie. Consultare l'SmPC per l'elenco completo.