Amicus Therapeutics, Inc. rivede la previsione delle entrate di Galafold per l'anno 2019
11 novembre 2019 alle 13:00
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Amicus Therapeutics, Inc. ha rivisto la guidance sui ricavi di Galafold per l'anno 2019. A seguito del successo nei primi tre trimestri dell'anno, oltre alla forza delle metriche di lancio globali di Galafold in tutte le principali aree geografiche, Amicus ha aumentato il limite inferiore della guidance sui ricavi di Galafold per l'intero anno 2019 da 160 a 180 milioni di dollari a 170-180 milioni di dollari.
Amicus Therapeutics, Inc. è una società di biotecnologie, che si concentra sulla scoperta, lo sviluppo e la distribuzione di nuovi farmaci per le malattie rare. Le sue due terapie commercializzate sono Galafold, la prima monoterapia orale per le persone affette dalla malattia di Fabry che presentano varianti genetiche suscettibili, e Pombiliti + Opfolda, un nuovo trattamento progettato per migliorare l'assorbimento dell'enzima attivo nei tessuti chiave della malattia per gli adulti affetti dalla malattia di Pompe ad esordio tardivo. Come monoterapia somministrata per via orale, Galafold è progettato per legarsi all'enzima endogeno alfa-galattosidasi A (alfa-Gal A) e stabilizzarlo nei pazienti con varianti genetiche identificate come amenabili in un test di amenabilità basato su cellule secondo le buone pratiche di laboratorio (GLP). Pombiliti + Opfolda consiste in un enzima rhGAA ingegnerizzato in modo esclusivo, la cipaglucosidasi alfa-atga, con una struttura di carboidrati ottimizzata per migliorare l'assorbimento lisosomiale, somministrato in combinazione con miglustat che funziona come stabilizzatore dell'enzima.