Amylyx Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha adottato un parere negativo sulla domanda di autorizzazione condizionata all'immissione in commercio di AMX0035 (fenilbutirrato di sodio e ursodoxicoltaurina [noto anche come taurursodiolo]), con il nome commerciale di ALBRIOZA, per il trattamento di adulti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) nell'Unione Europea (UE). CENTAUR ha raggiunto il risultato primario prestabilito e AMX0035 è la prima terapia per la SLA a dimostrare, nello stesso studio, sia un beneficio statisticamente significativo nella funzione, sia un beneficio osservato sulla sopravvivenza globale in un'analisi post hoc a più lungo termine. AMX0035 ha dimostrato un profilo di sicurezza generalmente ben tollerato nello studio CENTAUR, con tassi simili di eventi avversi e interruzioni nei gruppi AMX0035 e placebo durante la fase randomizzata di 24 settimane; tuttavia, gli eventi gastrointestinali si sono verificati con maggiore frequenza (=2%) nel gruppo AMX0035.

RELYVRIO, una combinazione orale a dose fissa di fenilbutirrato di sodio e taurursodiolo (noto come ursodoxicoltaurina al di fuori degli Stati Uniti), è approvato per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA) negli adulti negli Stati Uniti e approvato con condizioni come ALBRIOZAaa¢ per il trattamento della SLA in Canada. Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha adottato un parere negativo sulla richiesta di autorizzazione condizionata all'immissione in commercio di AMX0035, con il nome commerciale ALBRIOZA, per il trattamento della SLA nell'Unione Europea, e Amylyx richiederà una procedura formale di riesame dell'attuale richiesta di autorizzazione all'immissione in commercio. AMX0035 è in fase di studio per il potenziale trattamento di altre malattie neurodegenerative.

La formulazione di RELYVRIO, ALBRIOZA e AMX0035 è identica. CENTAUR è stato uno studio clinico multicentrico di Fase 2 su 137 partecipanti con SLA, comprendente una fase randomizzata di 6 mesi controllata con placebo e una fase di follow-up a lungo termine con estensione in aperto (OLE). Lo studio ha raggiunto il suo endpoint primario di efficacia.