Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato di aver avviato un Programma di Accesso Espanso (EAP) per rendere disponibile il farmaco sperimentale plozasiran al di fuori di uno studio clinico per i pazienti con sindrome da chilomicronemia familiare (FCS) che soddisfano determinati criteri di ammissibilità al programma. Arrowhead presenterà anche i nuovi dati clinici finali di Fase 2 della parte in doppio cieco dello studio SHASTA-2 di plozasiran in una presentazione orale di ultima generazione all'imminente American College of Cardiology 73rd Annual Scientific Session & Expo (ACC.24), che si terrà ad Atlanta dal 6 all'8 aprile 2024. Arrowhead si impegna a portare nuovi farmaci sperimentali ai pazienti affetti da gravi patologie nel modo più rapido ed efficiente possibile. L'EAP dell'azienda è un percorso potenziale per i pazienti con malattie o condizioni gravi o immediatamente pericolose per la vita, per ottenere l'accesso a un prodotto medico sperimentale per il trattamento al di fuori degli studi clinici, quando non sono disponibili opzioni terapeutiche alternative comparabili o soddisfacenti. L'EAP di plozasiran è destinato alle persone che vivono con la FCS. Come per qualsiasi farmaco sperimentale non approvato dalle autorità regolatorie, il plozasiran sperimentale può o non può essere efficace nel trattamento della diagnosi o della condizione, e ci possono essere dei rischi associati al suo utilizzo. Plozasiran, precedentemente chiamato ARO-APOC3, è una terapia sperimentale di interferenza dell'RNA (RNAi), prima della classe, progettata per ridurre la produzione di Apolipoproteina C-III (APOC3), che è un componente delle lipoproteine ricche di trigliceridi (TRL) e un regolatore chiave del metabolismo dei trigliceridi. L'APOC3 aumenta i livelli di trigliceridi nel sangue inibendo la scomposizione delle TRL da parte della lipoproteina lipasi e l'assorbimento dei resti delle TRL da parte dei recettori epatici nel fegato. L'obiettivo del trattamento con plozasiran è ridurre il livello di APOC3, riducendo così i trigliceridi e riportando i lipidi a livelli più normali.
In diversi studi clinici, il plozasiran sperimentale ha dimostrato una riduzione dei trigliceridi e di molteplici lipoproteine aterogene in pazienti con sindrome da chilomicronemia familiare (FCS), ipertrigliceridemia grave (SHTG) e dislipidemia mista (MD). Ad oggi, Plozasiran ha dimostrato un profilo di sicurezza favorevole, con eventi avversi emergenti dal trattamento riportati che riflettono le comorbidità e le condizioni di base delle popolazioni in studio. Plozasiran è attualmente studiato nello studio clinico di Fase 3 PALISADE nei pazienti con FCS, il cui completamento è previsto per la metà del 2024. Gli studi di Fase 2 nei pazienti con SHTG e MD, rispettivamente SHASTA-2 e MUIR, sono stati completati e sono previsti ulteriori studi di Fase 3 che inizieranno a breve.