Arrowhead Pharmaceuticals richiede l'autorizzazione regolatoria per avviare uno studio di Fase 1 su Aro-Sod1
27 giugno 2023 alle 13:30
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Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato di aver presentato una domanda di approvazione per avviare uno studio clinico di Fase 1 di ARO-SOD1, un farmaco sperimentale basato sull'RNAi, progettato per ridurre l'espressione della superossido dismutasi 1 (SOD1) nel sistema nervoso centrale (SNC) come potenziale trattamento per i pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) causata da mutazioni SOD1. ARO-SOD1 è il primo candidato terapeutico progettato per essere somministrato al sistema nervoso centrale ad entrare negli studi clinici, sfruttando la piattaforma Targeted RNAi Molecule (TRiMTM) di Arrowhead. In attesa dell'autorizzazione normativa, Arrowhead intende procedere con AROSOD1-1001, uno studio di Fase 1 randomizzato, controllato con placebo e con incremento della dose, per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di ARO-SOD 1 in pazienti adulti con SLA che presentano una mutazione SOD1 considerata causale della SLA.
Lo studio è progettato per arruolare fino a 24 soggetti. È stata presentata una domanda a un comitato etico in conformità con il processo di notifica di sperimentazione clinica del Dipartimento australiano della Salute e dell'Invecchiamento, Therapeutic Goods Administration.
Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. sviluppa farmaci che trattano malattie intrattabili silenziando i geni che le causano. Le terapie dell'Azienda, utilizzando un ampio portafoglio di prodotti chimici a base di acido ribonucleico (RNA) e modalità di somministrazione, innescano il meccanismo di interferenza dell'RNA (RNAi) per indurre un abbattimento rapido, profondo e duraturo dei geni bersaglio. La piattaforma Targeted RNAi Molecule (TRiMTM) dell'azienda utilizza la somministrazione mediata da un legante ed è progettata per consentire il targeting specifico del tessuto, pur essendo strutturalmente semplice. Si concentra su diverse aree terapeutiche, come quella cardiometabolica, polmonare, epatica, muscolare e del sistema nervoso centrale. Ha circa 14 farmaci in fase di sperimentazione clinica (nove di proprietà esclusiva e cinque in partnership), il cui stadio di sviluppo va dalla Fase I alla Fase III. I prodotti in pipeline dell'Azienda includono Plozasiran, Zodasiran, Olpasiran, ARO-RAGE, ARO-MUC5AC, ARO-MMP7, GSK-4532990, Fazirsiran, JNJ-3989, HZN-457, ARO-C3, ARO-PNPLA3, ARO-DUX4 e ARO-SOD1.
ARROWHEAD PHARMACEUTICALS, INC. 
