Ascendis Pharma A/S ha annunciato i nuovi dati della Settimana 110 dello Studio di Fase 2 PaTH Forward, che dimostrano che la terapia a lungo termine con TransCon PTH, un farmaco sperimentale progettato per fornire un rilascio prolungato di ormone paratiroideo attivo a livelli stabili nell'intervallo fisiologico per 24 ore al giorno, ha fornito una risposta duratura negli adulti con ipoparatiroidismo, come si è visto nella normalizzazione continua dei livelli medi di calcio sierico e nel 93% dei pazienti che hanno raggiunto l'indipendenza dalla terapia convenzionale con vitamina D attiva e livelli terapeutici di calcio. I dati sugli effetti scheletrici di TransCon PTH sono stati presentati da Mishaela Rubin, Dottore in Medicina, Professore Associato della Columbia University, all'ASBMR 2022, il meeting annuale della Società Americana per la Ricerca sulle Ossa e sui Minerali, tenutosi dal 9 al 12 settembre ad Austin, Texas. I dati hanno anche mostrato il continuo ripristino della densità minerale ossea scheletrica verso le norme previste dal sesso e dall'età per i partecipanti allo studio trattati con TransCon PTH, che aumenta il turnover dell'osso stagnante.

I partecipanti con più anni di durata dell'ipoparatiroidismo avevano punteggi Z di densità minerale ossea mediamente più alti al basale e diminuzioni maggiori nei punteggi Z di BMD fino alla Settimana 110, con una tendenza verso le norme corrispondenti all'età e al sesso. La terapia sostitutiva di PTH con TransCon PTH è stata ben tollerata fino alla Settimana 110, con una continua normalizzazione del calcio medio nelle urine e nessuna interruzione dello studio a causa di eventi avversi. Il 31 agosto 2022, Ascendis Pharma ha presentato alla Food & Drug Administration statunitense una New Drug Application per TransCon PTH nell'ipoparatiroidismo adulto. Nel quarto trimestre di quest'anno, l'Azienda prevede di presentare all'Agenzia Europea dei Medicinali una Richiesta di Autorizzazione all'Immissione in Commercio (MAA) per TransCon PTH nell'ipoparatiroidismo.

Inoltre, nel quarto trimestre, Ascendis prevede di annunciare i risultati topline di PaTHway Japan, lo studio di Fase 3 di TransCon PTH nell'ipoparatiroidismo adulto in Giappone. Uno studio separato di Fase 3 di TransCon PTH nell'ipoparatiroidismo è in corso nella Grande Cina attraverso VISEN Pharmaceuticals. Ipoparatiroidismo (1,) (2) (,) (3,) (4,) (5,) (6) L'ipoparatiroidismo è un raro disturbo endocrino caratterizzato da livelli insufficienti di ormone paratiroideo, con conseguenti bassi livelli di calcio ed elevati livelli di fosfato nel sangue.

L'ipoparatiroidismo colpisce circa 200.000 pazienti negli Stati Uniti, in Europa e in Giappone, la maggior parte dei quali sviluppa la condizione in seguito al danneggiamento o alla rimozione accidentale delle ghiandole paratiroidi durante un intervento chirurgico alla tiroide. Il trattamento convenzionale con integratori di calcio e vitamina D attiva (chiamata anche calcitriolo) non risolve efficacemente i sintomi a breve termine, le complicanze a lungo termine e l'impatto sulla qualità della vita dell'ipoparatiroidismo. I sintomi a breve termine includono debolezza, crampi muscolari gravi (tetania), sensazioni anomale come formicolio, bruciore e intorpidimento (parestesia), perdita di memoria, alterazione della capacità di giudizio e mal di testa.

I pazienti spesso sperimentano una diminuzione della qualità della vita e, a lungo termine, questo disturbo complesso può aumentare il rischio di complicanze maggiori, come i depositi di calcio nel cervello, nei vasi sanguigni, nell'occhio e in altri tessuti molli - compresi i reni, che possono portare a una compromissione della funzione renale. L'ipoparatiroidismo rimane uno dei pochi stati di insufficienza ormonale senza una terapia sostitutiva che ripristini l'ormone mancante a livelli fisiologici. L'attuale standard di cura con alte dosi di calcio e vitamina D attiva non controlla completamente la malattia né affronta la causa sottostante e può contribuire al rischio di malattia renale.

I pazienti con ipoparatiroidismo hanno un rischio di malattia renale stimato da 4 a 8 volte superiore rispetto alla popolazione sana. L'ipoparatiroidismo è anche associato a un rischio 2 volte maggiore di depressione o disturbo bipolare rispetto alle popolazioni sane.