Ascendis Pharma A/S ha presentato alcune pietre miliari aziendali del 2024 e Vision 2030, la sua roadmap strategica fino al 2030. TransCon hGH (lonapegsomatropina, approvato come SKYTROFA® negli Stati Uniti e nell'Unione Europea) A seguito dei risultati topline positivi dello Studio di Fase 3 foresiGHt nella carenza di ormone della crescita (GHD) nell'adulto, si prevede di presentare alla FDA una richiesta di licenza biologica supplementare nel secondo trimestre del 2024. I risultati topline dello studio di Fase 2 nella sindrome di Turner sono attesi nel quarto trimestre del 2024. Raggiunta la leadership del valore del mercato statunitense nel 2023. Il fatturato preliminare non certificato del quarto trimestre 2023 di SKYTROFA dovrebbe essere di circa 64 milioni di euro. Il fatturato SKYTROFA per l'intero anno 2024 dovrebbe essere compreso tra 320 e 340 milioni di euro (in base ai tassi di cambio medi del 2023). TransCon PTH: (palopegteriparatide, approvato come YORVIPATH® nell'UE). Primo lancio previsto in Germania nel gennaio 2024, sfruttando l'infrastruttura commerciale esistente della Società. Continua la revisione normativa della FDA per il trattamento dei pazienti adulti con ipoparatiroidismo, con una data Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) del 14 maggio 2024; se approvato, il lancio commerciale negli Stati Uniti è previsto nel terzo trimestre del 2024. TransCon CNP: (navepegritide), Il trattamento con TransCon CNP a 100 mg/kg/settimana per un anno in tutti i 57 bambini con acondroplasia (età compresa tra 2 e 10 anni) in ACcomplisH, ha dimostrato una crescita coerente con i risultati del periodo in cieco e ha ottenuto miglioramenti nella qualità di vita correlata alla salute e nell'impatto della malattia, valutati con SF-10 e Achondroplasia Child Experience Measure. Nel terzo trimestre del 2023, è stata presentata la Richiesta di sperimentazione clinica (CTA) per lo studio sui neonati (età 0-2 anni). I risultati principali della sperimentazione pivotale ApproaCH sono attesi nel quarto trimestre del 2024.
Nel quarto trimestre del 2024, si prevede di presentare alla FDA una New Drug Application per i bambini con acondroplasia (età 2-11 anni). Dati topline della settimana 26 dello Studio COACH (combinazione TransCon hGH/TransCon CNP) previsti nel quarto trimestre del 2024. Nel quarto trimestre del 2024, è prevista la presentazione di una domanda di sperimentazione di un nuovo farmaco o simile negli adulti con acondroplasia. Presenza commerciale globale in Endocrinologia Malattie Rare Nel quarto trimestre del 2023, ha stipulato un accordo di licenza esclusiva con Teijin Limited per TransCon hGH, TransCon PTH e TransCon CNP in Giappone. Lo studio di Fase 3 PaTHway Japan di TransCon PTH è stato completato e lo studio di Fase 3 riGHt di TransCon hGH è stato completamente arruolato. Completati gli studi di fase 3 di TransCon hGH e di fase 2 di TransCon CNP in Cina. Espansione della portata globale attraverso accordi esclusivi di vendita e distribuzione con leader geografici nei mercati internazionali, con tre accordi regionali firmati finora: Specialised Therapeutics Asia Pte Ltd, Er-Kim e Vector Pharma FZCO. Oncologia: Nel quarto trimestre del 2024, si prevede di completare l'arruolamento in BelieveIT-201, uno studio di Fase 2 nel carcinoma a cellule squamose della testa e del collo (HNSCC) avanzato. Nel quarto trimestre del 2024, si prevede di fornire un aggiornamento clinico dalla porzione di Fase 2 delle coorti di espansione della dose specifiche per l'indicazione nello Studio IL-Believe. Oftalmologia: Creazione di Ophthalmology NewCo, finanziata da investitori istituzionali, prevista nel primo trimestre del 2024. Aggiornamento finanziario e prospettive basate sui piani attuali: Liquidità, equivalenti di liquidità e titoli negoziabili di ~400 milioni al 31 dicembre 2023, non sottoposti a revisione contabile. Il fatturato di SKYTROFA per l'intero anno 2024 dovrebbe essere compreso tra 320 e 340 milioni di sterline (in base ai tassi di cambio medi del 2023). Si prevede di fornire un aggiornamento dei ricavi di YORVIPATH nel corso del 2024. Prevediamo spese operative totali (SGAV e R&S) di circa 600 milioni di sterline per il 2024. Prevedere il pareggio del flusso di cassa operativo su base trimestrale entro la fine del 2024. Visione 2030: la roadmap strategica di Ascendis Pharma per il 2025-2030 Raggiungere lo status di blockbuster per più prodotti ed espandere il nostro motore per l'innovazione futura. Essere l'azienda leader nell'endocrinologia delle malattie rare: Raggiungere lo status di blockbuster (>$1B) per TransCon PTH, TransCon hGH e TransCon CNP attraverso la commercializzazione a livello mondiale, essere leader nei disturbi della crescita e nell'ipoparatiroidismo, perseguendo condizioni cliniche, gestione innovativa del ciclo di vita e offerte complementari per i pazienti, espandere la pipeline con opportunità di prodotti blockbuster per le malattie rare dell'endocrinologia, creare valore in ulteriori aree terapeutiche attraverso modelli di business innovativi, ottenere l'approvazione accelerata in oncologia con studi registrativi in corso, perseguire le opportunità di prodotti TransCon in indicazioni >$5B.5 miliardi di dollari, massimizzare la creazione di valore di queste opportunità di prodotto attraverso la collaborazione con i leader di mercato dell'area terapeutica, differenziarsi con i fondamenti di Ascendis: Superare i benchmark di sviluppo dei farmaci del settore con l'algoritmo di innovazione dei prodotti di Ascendis?
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