Ascendis Pharma A/S ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha concesso l'autorizzazione alla commercializzazione di Lonapegsomatropin Ascendis Pharma (sviluppato con il nome di TransCon hGH) come iniezione sottocutanea una volta alla settimana per il trattamento di bambini e adolescenti di età compresa tra i 3 e i 18 anni con insufficiente crescita dovuta alla secrezione di ormone della crescita endogeno (noto anche come deficit di ormone della crescita, o GHD). TransCon hGH è un prodrug della somatropina che fornisce un rilascio prolungato di somatropina non modificata (hGH) a livelli terapeutici prevedibili nel corpo. L'approvazione della CE si basa sui risultati clinici presentati nella domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA), compresi i dati degli studi di Fase 3 heiGHt, fliGHt ed enliGHten, che hanno trattato collettivamente più di 300 pazienti pediatrici con diagnosi di GHD, nonché i dati di un programma di sicurezza non-clinico. Nell'agosto 2021, la U.S. Food & Drug Administration ha approvato TransCon hGH per il trattamento di pazienti pediatrici di un anno o più che pesano almeno 11,5 kg e hanno un'insufficienza di crescita dovuta a un'inadeguata secrezione di ormone della crescita endogeno. TransCon hGH è anche in sviluppo per il GHD pediatrico in Giappone e in Cina. Il GHD pediatrico è una grave malattia orfana causata quando l'ipofisi non produce abbastanza ormone della crescita. Livelli fisiologici di ormone della crescita sono necessari per la salute endocrina generale e lo sviluppo di ossa sane, muscoli e tessuto adiposo. I bambini con GHD sono caratterizzati da bassa statura e possono anche sperimentare anomalie metaboliche, sfide psicosociali e una scarsa qualità di vita complessiva. Per decenni, lo standard di cura per il GHD è stato un'iniezione sottocutanea giornaliera di somatropina per migliorare la crescita e la salute endocrina generale.