AstraZeneca ha annunciato risultati positivi dallo studio di fase III TOPAZ-1, che ha dimostrato che IMFINZI® (durvalumab) di AstraZeneca, in combinazione con la chemioterapia standard, ha dimostrato un miglioramento statisticamente significativo e clinicamente rilevante della sopravvivenza globale (OS) e della sopravvivenza libera da progressione (PFS) rispetto alla sola chemioterapia come trattamento di prima linea per i pazienti con cancro avanzato delle vie biliari (BTC). Questi risultati saranno presentati il 21 gennaio 2022 al 2022 American Society of Clinical Oncology (ASCO) Gastrointestinal Cancers Symposium. In un'analisi ad interim predefinita, i pazienti trattati con IMFINZI in combinazione con la chemioterapia standard-of-care hanno sperimentato una riduzione del 20% del rischio di morte rispetto alla sola chemioterapia (sulla base di un hazard ratio [HR] di 0,80; 95% intervallo di confidenza [CI], 0,66-0,97; 2-sided p=0,021). L'OS mediana era di 12,8 mesi contro 11,5 per la chemioterapia. Si stima che il 25% dei pazienti fosse ancora vivo a due anni contro il 10% della chemioterapia. I risultati hanno anche mostrato una riduzione del 25% del rischio di progressione della malattia o di morte con IMFINZI più la chemioterapia (HR, 0,75; 95% CI, 0,64-0,89; 2-sided p=0,001). La PFS mediana era di 7,2 mesi per la combinazione contro 5,7 per la chemioterapia. I pazienti trattati con IMFINZI più chemioterapia hanno raggiunto un tasso di risposta obiettiva (ORR) del 26,7% contro un ORR del 18,7% per i pazienti trattati con la sola chemioterapia. IMFINZI più la chemioterapia non ha aumentato il tasso di interruzione a causa di eventi avversi (AE) rispetto alla sola chemioterapia. Gli AE correlati al trattamento di grado 3 o 4 sono stati sperimentati dal 62,7% dei pazienti trattati con IMFINZI e chemioterapia, e dal 64,9% dei pazienti che hanno ricevuto la sola chemioterapia. Gli AE correlati al trattamento hanno portato all'interruzione nell'8,9% dei pazienti trattati con la combinazione IMFINZI contro l'11,4% dei pazienti che hanno ricevuto la chemioterapia. Nel dicembre 2020, IMFINZI ha ottenuto la designazione di farmaco orfano negli Stati Uniti per il trattamento del BTC. Nell'ottobre 2021, un comitato indipendente per il monitoraggio dei dati ha raccomandato che lo studio di fase III TOPAZ-1 sia sbloccato ad un'analisi intermedia a causa della chiara evidenza di efficacia di IMFINZI più la chemioterapia. Un'ulteriore presentazione presentata durante il Simposio sui tumori gastrointestinali dell'ASCO mostrerà i dati di IMFINZI dallo studio di fase III HIMALAYA, dimostrando il potenziale di questo farmaco nel trattamento del cancro al fegato non resecabile.