Un gruppo di esperti indipendenti dell'autorità sanitaria statunitense ha esortato Acrotech Biopharma a collaborare con l'agenzia per anticipare la data di pubblicazione dei dati di sperimentazione che potrebbero confermare i benefici dei farmaci contro il cancro del sangue dell'azienda.

I farmaci, Folotyn e Beleodaq, sono già sul mercato da quasi un decennio o più. Sono stati approvati in base al percorso accelerato della Food and Drug Administration degli Stati Uniti, rispettivamente nel 2009 e nel 2014, per il trattamento di una rara forma di cancro del sangue.

Questo tipo di approvazione richiede che l'azienda conduca uno studio per dimostrare che il farmaco funziona effettivamente.

"Vorremmo che la FDA e lo sponsor studiassero altri modi possibili per avere una lettura dello studio più breve rispetto all'attesa di altri sette anni", ha detto giovedì il presidente ad interim del comitato, Andy Chen.

Il piano di studio finale dell'azienda è stato presentato alla FDA nel 2022 e dovrebbe essere completato entro il 2030, secondo i documenti informativi della FDA pubblicati all'inizio di questa settimana.

Acrotech, un'unità dell'indiana Aurobindo Pharma, prevede di valutare i farmaci in combinazione con un regime chemioterapico ampiamente utilizzato.

L'ordine del giorno della commissione non comprendeva la discussione sulla revoca delle approvazioni accelerate per i farmaci, e alcuni membri della commissione erano divisi sul fatto che il piano di Acrotech per lo studio di conferma fosse ragionevole.

David Mitchell, collaboratore della FDA, ha affermato durante la riunione che l'attuale tempistica dello studio rappresenta un rischio per i pazienti e potrebbe causare loro un danno.

L'anno scorso l'FDA ha sollevato problemi con il dosaggio proposto da Acrotech in uno studio di conferma per i farmaci.

Acrotech ha modificato il disegno del suo studio per dividerlo in due parti: una che determina le dosi ottimali dei farmaci e una seconda che valuta l'efficacia e la sicurezza delle combinazioni di farmaci e le confronta con un regime di chemioterapia ampiamente utilizzato da solo.

Acrotech, con sede nel New Jersey, ha dichiarato di essere impegnata a soddisfare i requisiti per i suoi farmaci in modo tempestivo.

Il pralatrexato, o Folotyn, e il belinostat, o Beleodaq, sono utilizzati per il trattamento dei pazienti con un tipo raro e aggressivo di tumore del sangue noto come linfoma periferico a cellule T, che si sviluppa nei globuli bianchi maturi e nelle cellule natural killer.

Entrambi i farmaci sono utilizzati per trattare i pazienti il cui cancro ha avuto una ricaduta o ha smesso di rispondere ad altri trattamenti. (Servizio di Bhanvi Satija a Bengaluru; Redazione di Shinjini Ganguli e Shounak Dasgupta)