AVITA Medical, Inc. Stabilisce la prova di concetto per la terapia genica
06 gennaio 2022 alle 22:23
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AVITA Medical, Inc. ha annunciato che i dati preclinici hanno stabilito con successo la prova del concetto in due aree chiave del ringiovanimento della pelle e dell'epidermolisi bullosa basati sulla terapia genica cellulare. In collaborazione con i ricercatori dello Houston Methodist Research Institute (HMRI), i dati preclinici mostrano il successo della rigenerazione della pelle accoppiando le cellule cutanee spray-on di proprietà di AVITA Medical con le tecnologie RNA brevettate di HMRI per invertire l'invecchiamento cellulare. Il ringiovanimento della pelle personalizzato a livello cellulare è un'area di notevole interesse per i consumatori, con un mercato totale indirizzabile di 15 miliardi di dollari. Più di tre milioni di procedure estetiche vengono eseguite ogni anno negli Stati Uniti, con circa un milione di persone sottoposte a procedure di lifting e rassodamento del viso. In collaborazione con gli scienziati del Gates Center for Regenerative Medicine dell'Università del Colorado School of Medicine, i dati preclinici mostrano una rigenerazione di successo della pelle da cellule cutanee modificate geneticamente per correggere la mutazione associata all'epidermolisi bollosa distrofica recessiva, un raro e incurabile disturbo della pelle causato da mutazioni nel gene che codifica le proteine strutturali, con conseguente fragilità della pelle e formazione di vesciche. L'epidermolisi bullosa può portare a ferite croniche e, in alcuni sottotipi, a un aumento del rischio di carcinoma a cellule squamose o di morte. Non ci sono terapie curative approvate, e il trattamento attuale è palliativo, incentrato principalmente sul dolore e sulla gestione nutrizionale, sul sollievo dal prurito, sulla cura delle ferite e sul bendaggio. Essendo un'indicazione orfana con 25.000-50.000 pazienti negli Stati Uniti, si stima che il costo attuale delle cure palliative varia tra 200.000 e 500.000 dollari all'anno per paziente. Il mercato totale indirizzabile negli Stati Uniti è stimato in 850 milioni di dollari.
AVITA Medical, Inc. è un'azienda di medicina rigenerativa in fase commerciale. L'azienda è un fornitore di medicina rigenerativa che risponde a esigenze mediche non soddisfatte nelle lesioni da ustione, nei difetti cutanei a tutto spessore e nella ripigmentazione della pelle, come la vitiligine. La sua piattaforma RECELL è un dispositivo di raccolta di cellule autologhe monouso, autonomo, a batteria, contenente soluzioni enzimatiche e tampone, strumenti chirurgici sterili e attuatori. RECELL viene utilizzato per il trattamento delle ferite da ustione termica e dei difetti cutanei a tutto spessore, e per la ripigmentazione delle lesioni depigmentate stabili della vitiligine. La tecnologia della piattaforma del Sistema RECELL consente di elaborare e preparare un sottile campione di pelle del paziente, producendo una sospensione cellulare autologa chiamata Spray-On Skin Cells. Queste cellule cutanee spray sono preparate nel punto di cura in soli 30 minuti, offrendo un nuovo modo di trattare le ferite da ustione termica e i difetti cutanei a tutto spessore.