Bausch Health Companies Inc. ha annunciato i risultati positivi dello studio di Fase 2 dell'Azienda che valuta Amiselimod, un antagonista S1P in fase di sperimentazione, per il trattamento della colite ulcerosa (UC). Amiselimod ha soddisfatto gli endpoint primari e secondari chiave, comprese le misure cliniche ed endoscopiche nel periodo in doppio cieco dello studio; l'estensione in aperto fino a 52 settimane è attualmente in corso. I risultati di efficacia sono stati simili per entrambi i gruppi di dosaggio (0,2 mg QD e 0,4 mg QD).

I risultati principali per gli endpoint chiave sono stati i seguenti: - L'endpoint primario, la variazione media del punteggio Mayo modificato al giorno 85 (-2,3) rispetto al placebo (-1,6), (p = 0,002). Il 32,4% dei pazienti in trattamento con Amiselimod ha raggiunto la remissione clinica, rispetto al 17,8% del placebo, (p=0,007) Il 42,7% dei pazienti in trattamento con Amiselimod ha ottenuto un miglioramento endoscopico (Mayo endoscopy subscore of 1), rispetto al 23,4% del placebo, (p <0,001) Amiselimod è stato ben tollerato, senza eventi avversi inattesi; insieme al precedente studio approfondito sul QT, questo indica che Amiselimod ha un profilo di sicurezza favorevole. La serie completa di dati di questo studio sarà disponibile all'inizio del prossimo anno.

Lo studio clinico di Fase 2 di Bausch Health è stato uno studio di 12 settimane, in doppio cieco, controllato con placebo, randomizzato, con variazione della dose, per valutare l'efficacia e la sicurezza di Amiselimod in 320 pazienti con UC da lieve a moderatamente attiva. Amiselimod è un antagonista funzionale del recettore della sfingosina-1-fosfato e, inibendo la funzione recettoriale del recettore della sfingosina-1-fosfato dei linfociti, trattiene i linfociti sequestrati nei linfonodi e impedisce loro di contribuire alle reazioni autoimmuni. Grazie a questo meccanismo d'azione, Amiselimod può essere potenzialmente utile per diverse malattie autoimmuni.

L'affinità con i sottotipi di recettori S1P1, S1P4 e S1P5 suggerisce che Amiselimod potrebbe potenzialmente avere un effetto più pronunciato sull'infiammazione correlata alla colite ulcerosa, rispetto ai composti con attività limitata al sottotipo di recettore S1P1 esclusivamente o con attività combinata su S1P1 e S1P5.