Beam Therapeutics Inc. è un'azienda biotecnologica che sviluppa farmaci genetici di precisione attraverso l'editing delle basi. La suite di tecnologie di editing genico dell'azienda si basa sull'editing delle basi, una tecnologia progettata per consentire modifiche precise, prevedibili ed efficienti di singole basi, in sequenze genomiche mirate, senza creare rotture a doppio filamento nell'acido desossiribonucleico. I suoi programmi principali sono incentrati sulla malattia delle cellule falciformi e sulla carenza di alfa-1 antitripsina, e sta avanzando anche programmi in altre malattie genetiche, oltre che in immunologia/oncologia. I suoi programmi principali comprendono BEAM-101, Engineered Stem Cell Antibody Paired Evasion (ESCAPE), BEAM-302, BEAM-301 e BEAM-201. BEAM-101 è una terapia sperimentale con cellule staminali ematopoietiche (HSC) autologhe, specifica per il paziente. ESCAPE è un approccio potenzialmente non genotossico al trapianto di CSE. BEAM-302 è una formulazione di nanoparticelle lipidiche a bersaglio epatico di reagenti di editing di base. BEAM-201 è un prodotto candidato CAR-T anti-CD7.
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