BenevolentAI S.A. annuncia il successo della consegna del suo candidato preclinico per il potenziale trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA), BEN-34712. BEN-34712 è un agonista orale, potente e selettivo a penetrazione cerebrale del RAR?ß (recettore dell'acido retinoico alfa beta) e ora entrerà negli studi di abilitazione alla sperimentazione di nuovi farmaci (IND). È stato dimostrato che un'alterata segnalazione dell'acido retinoico provoca neuroinfiammazione, stress ossidativo e disfunzione mitocondriale, tutti segni distintivi della SLA.

Negli studi preclinici condotti dall'Azienda, BEN-34712 è stato neuroprotettivo in un modello di co-cultura in vitro di motoneurone/iAstrociti, derivato da un paziente e rilevante per la malattia, dimostrando un'efficacia significativa nei sottotipi sporadici e familiari di SLA. Inoltre, BEN-34712 ha dimostrato sia l'impegno del target del sistema nervoso centrale (SNC) che gli effetti protettivi funzionali nel modello murino SOD1G93A di SLA, dopo una somministrazione ripetuta per 50 giorni. BenevolentAI ha collaborato con lo Sheffield Institute for Translational Neuroscience (SITraN) dell'Università di Sheffield per questo programma, utilizzando i loro sistemi di co-cultura di motoneuroni/iAstrociti derivati da pazienti e la loro esperienza nei modelli in vivo.