BioCryst Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato l'arruolamento del primo paziente nello studio pivotale APeX-P, che valuta ORLADEYO(R) (berotralstat) per via orale, una volta al giorno, nei pazienti pediatrici affetti da angioedema ereditario (HAE) di età compresa tra 2 e < 12 anni. ORLADEYO è la prima e unica terapia orale progettata specificamente per prevenire gli attacchi di HAE nei pazienti adulti e pediatrici dai 12 anni in su. Approvato per la prima volta dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense nel dicembre 2020, ORLADEYO è disponibile in molti mercati globali.

APeX-P è uno studio in aperto progettato per valutare la farmacocinetica (PK) e la sicurezza di ORLADEYO nei pazienti pediatrici affetti da HAE (da 2 a < 12 anni di età). Lo studio consisterà in un periodo iniziale di trattamento standard di 12 settimane (SOC), seguito da un successivo periodo di trattamento in aperto con ORLADEYO della durata di 48 settimane, con continuazione fino a 144 settimane. I pazienti saranno arruolati in quattro coorti di dosaggio, con il peso corporeo utilizzato per determinare l'assegnazione a ciascuna coorte.

Le coorti di peso più elevato (Coorti 1 e 2) saranno arruolate per prime e in parallelo, e le valutazioni di sicurezza e la modellazione PK di tutti i dati PK disponibili saranno poi utilizzate per confermare le fasce di peso per l'arruolamento in sequenza delle Coorti 3 e 4. L'efficacia di ORLADEYO in APeX-P sarà riassunta utilizzando metodi statistici descrittivi. L'endpoint primario di APeX-P è la caratterizzazione del profilo PK di ORLADEYO nei pazienti di età compresa tra 2 e < 12 anni. Dopo il completamento di APeX-P, BioCryst prevede di presentare una domanda supplementare di nuovo farmaco (sNDA) per il potenziale uso esteso di ORLADEYO per la profilassi per prevenire gli attacchi nei pazienti pediatrici con HAE.