Biodexa Pharmaceuticals ha appena annunciato i promettenti risultati della fase 2 per il suo nuovo farmaco in licenza eRapa per il trattamento della poliposi adenomatosa familiare (FAP), una malattia prevalentemente genetica del tratto gastrointestinale inferiore per la quale attualmente non esiste alcun rimedio se non l'asportazione chirurgica del colon e/o del retto. In uno studio clinico che ha coinvolto 30 pazienti adulti, tre gruppi hanno ricevuto la stessa dose di farmaco ma con regimi diversi per un periodo di 12 mesi. La sicurezza, la tollerabilità e le variazioni rispetto al basale del carico polipoide (misurato dalla somma dei diametri dei polipi) sono state valutate mediante esami endoscopici. Dopo i primi sei mesi, eRapa è apparso sicuro e ben tollerato, con una riduzione statisticamente significativa del 24% (p=0,04) del carico polipo totale rispetto al basale, nonché un tasso complessivo di non progressione dell'83%.

In altre parole, è stato dimostrato che il farmaco ha un alto tasso di successo nell'arrestare la crescita dei polipi prima che abbiano la possibilità di trasformarsi in cancro. Biodexa sostiene che nessun farmaco prima d'ora ha mostrato una tale promessa nel bloccare la progressione di questa malattia. L'azienda prevede di annunciare i risultati a 12 mesi dello studio di fase 2 alla conferenza scientifica InSIGHT, che si terrà a Barcellona dal 19 al 22 giugno.

La FAP è una malattia ereditaria che colpisce il tratto gastrointestinale. Se non viene trattata, provoca la crescita di centinaia o migliaia di polipi all'interno del colon o del retto. La condizione viene in genere diagnosticata all'inizio dell'adolescenza e comporta un rischio di cancro del colon-retto quasi del 100% nell'arco della vita.

Le opzioni di trattamento sono molto limitate; l'unico rimedio attuale per la FAP è l'asportazione chirurgica del colon e/o del retto, un intervento che comporta sempre l'uso di una sacca per colostomia per tutta la vita. Con circa 100.000 persone negli Stati Uniti e in Europa colpite dalla FAP, c'è una notevole necessità di un intervento efficace non chirurgico. Ad aprile, Biodexa ha acquisito i diritti esclusivi mondiali di eRapa, un farmaco che l'azienda spera possa ritardare o prevenire la necessità di un intervento chirurgico.

eRapa è una formulazione proprietaria in compresse orali di rapamicina, nota per il suo ruolo nella regolazione del metabolismo, della crescita e della proliferazione cellulare, tutti fattori cruciali nello sviluppo del cancro. Utilizzando la nanotecnologia e i polimeri sensibili al pH, Biodexa ha progettato eRapa per risolvere la scarsa biodisponibilità, la farmacocinetica variabile e la tossicità generalmente associate alle forme di rapamicina attualmente disponibili. Il farmaco può anche essere potenzialmente utilizzato per trattare i tumori della vescica e della prostata.

I risultati di uno studio di fase 2 in corso sul cancro alla vescica dovrebbero essere annunciati nel secondo trimestre del 2025. In particolare, il Cancer Prevention Research Institute of Texas (CPRIT) ha assegnato una sovvenzione di 17 milioni di dollari per sostenere lo studio registrativo di fase 3 di eRapa nella FAP. La sovvenzione richiede una corrispondenza 1 a 2 e Biodexa ha recentemente annunciato di aver ottenuto 7 milioni di dollari, la maggior parte della corrispondenza richiesta di 8,5 milioni di dollari, in finanziamenti attraverso l'esercizio di warrant esistenti, che l'azienda intende utilizzare per far avanzare eRapa attraverso la fase clinica finale.

Si prevede l'avvio di uno studio di fase 3 nel primo trimestre del 2025 che, in caso di successo, dovrebbe portare alla richiesta di approvazione per la commercializzazione negli Stati Uniti e in Europa. eRapa ha il potenziale per catapultare Biodexa da una biotecnologia in fase clinica a un'organizzazione commerciale, sostenuta da finanziamenti non diluitivi per una malattia devastante che attualmente non ha farmaci approvati dalla FDA. Tutti gli occhi sono ora puntati sui risultati a 12 mesi dello studio di fase 2, che saranno annunciati alla fine di questo mese, e sul successivo studio di fase 3 che si terrà l'anno prossimo.