Bluebird bio, Inc. annuncia che il Comitato consultivo per le terapie cellulari, tissutali e geniche della Food and Drug Administration degli Stati Uniti raccomanda l'approvazione di elivaldogene autotemcel (eli-cel) per il trattamento dell'adrenoleucodistrofia cerebrale precocemente attiva
10 giugno 2022 alle 12:03
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Food and Drug Administration (FDA) Cellular, Tissue and Gene Therapies Advisory Committee (CTGTAC) ha raccomandato l'approvazione di elivaldogene autotemcel (eli-cel) per il trattamento dell'adrenoleucodistrofia cerebrale attiva precoce in pazienti di età inferiore ai 18 anni che non hanno un donatore di cellule staminali ematopoietiche fratello compatibile con l'antigene leucocitario umano disponibile e disposto.
bluebird bio, Inc. è una società di biotecnologie. L'azienda si concentra sulla ricerca, lo sviluppo e la commercializzazione di terapie geniche potenzialmente curative per malattie genetiche gravi, basate sulla sua piattaforma di aggiunta genica di vettori lentivirali (LVV). I suoi programmi leader di terapia genica per la malattia falciforme, la talassemia B e l'adrenoleucodistrofia cerebrale e sta portando avanti la ricerca per applicare nuove tecnologie a queste e ad altre malattie. Ha due terapie geniche: ZYNTEGLO (betibeglogene autotemcel) e SKYSONA (elivaldogene autotemcel). ZYNTEGLO è la prima terapia genica per le persone con talassemia B che necessitano di trasfusioni regolari di globuli rossi. SKYSONA (elivaldogene autotemcel), nota anche come eli-cel, viene utilizzata per rallentare la progressione della disfunzione eurologica nei ragazzi di età compresa tra i 4 e i 17 anni con adrenoleucodistrofia cerebrale precoce e attiva (CALD). Sta inoltre sviluppando (lovotibeglogene autotemcel), noto anche come lovo-cel, come trattamento unico per i pazienti con malattia a cellule falciformi (SCD).
Bluebird bio, Inc. annuncia che il Comitato consultivo per le terapie cellulari, tissutali e geniche della Food and Drug Administration degli Stati Uniti raccomanda l'approvazione di elivaldogene autotemcel (eli-cel) per il trattamento dell'adrenoleucodistrofia cerebrale precocemente attiva
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