Bluebird bio venderà il voucher FDA per la terapia genica della falcemia per 103 milioni di dollari, se approvata
30 ottobre 2023 alle 13:12
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Bluebird bio ha dichiarato lunedì di aver accettato di vendere il suo voucher per la revisione prioritaria per 103 milioni di dollari, se otterrà l'approvazione della Food and Drug Administration degli Stati Uniti per la sua terapia genica per la malattia delle cellule falciformi.
Il voucher, che è trasferibile, consente a uno sviluppatore di farmaci di accelerare il processo di revisione del suo prodotto anche se non soddisfa i requisiti per un processo rapido. (Servizio di Leroy Leo a Bengaluru; Editing di Shilpi Majumdar)
bluebird bio, Inc. è una società di biotecnologie. L'azienda si concentra sulla ricerca, lo sviluppo e la commercializzazione di terapie geniche potenzialmente curative per malattie genetiche gravi, basate sulla sua piattaforma di aggiunta genica di vettori lentivirali (LVV). I suoi programmi leader di terapia genica per la malattia falciforme, la talassemia B e l'adrenoleucodistrofia cerebrale e sta portando avanti la ricerca per applicare nuove tecnologie a queste e ad altre malattie. Ha due terapie geniche: ZYNTEGLO (betibeglogene autotemcel) e SKYSONA (elivaldogene autotemcel). ZYNTEGLO è la prima terapia genica per le persone con talassemia B che necessitano di trasfusioni regolari di globuli rossi. SKYSONA (elivaldogene autotemcel), nota anche come eli-cel, viene utilizzata per rallentare la progressione della disfunzione eurologica nei ragazzi di età compresa tra i 4 e i 17 anni con adrenoleucodistrofia cerebrale precoce e attiva (CALD). Sta inoltre sviluppando (lovotibeglogene autotemcel), noto anche come lovo-cel, come trattamento unico per i pazienti con malattia a cellule falciformi (SCD).
BLUEBIRD BIO, INC. 
