La Food and Drug Administration statunitense revoca la sospensione clinica parziale degli studi sulla malattia di bluebird bio, Inc.’per i pazienti di età inferiore ai 18 anni.
19 dicembre 2022 alle 13:30
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bluebird bio, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration statunitense ha revocato la sospensione clinica parziale per i pazienti di età inferiore ai 18 anni negli studi di valutazione di lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel) per la malattia falciforme (SCD). Nel dicembre 2021, gli studi clinici su lovo-cel sono stati sottoposti a una sospensione parziale per i pazienti di età inferiore ai 18 anni. La sospensione riguardava un'indagine condotta da bluebird bio su un paziente adolescente con anemia persistente non trasfusione-dipendente dopo il trattamento con lovo-cel.
I risultati di un'indagine dettagliata su questo caso sono stati presentati alla Riunione ed Esposizione Annuale della Società Americana di Ematologia (ASH) il 10 dicembre 2022, insieme ai dettagli di un altro caso di anemia persistente in un paziente adulto dopo il trattamento con lovo-cel. Entrambi i pazienti presentavano due delezioni del gene della a-globina (-a3.7/-a3.7), noto anche come tratto di alfa-talassemia, e in particolare sono gli unici pazienti dello studio con questo genotipo specifico. In seguito a questi casi, questo genotipo è stato aggiunto ai criteri di esclusione per gli studi in corso.
L'arruolamento e il dosaggio dei pazienti adulti dai 18 anni in su nello studio HGB-210 sono proseguiti come previsto, mentre era in corso la sospensione parziale per i pazienti di età inferiore ai 18 anni; l'Azienda sta lavorando per riprendere l'arruolamento e il trattamento dei pazienti di età compresa tra i 2 e i 17 anni, in linea con il protocollo dello studio. bluebird rimane sulla buona strada per presentare una richiesta di licenza biologica (BLA) alla FDA statunitense per lovo-cel nel primo trimestre del 2023. Come comunicato in precedenza, l'Azienda ha completato il trattamento di tutti i pazienti del Gruppo C di HGB-206, che costituirà la base primaria per l'efficacia nella presentazione del BLA di lovo-cel e prevede di completare gli studi di comparabilità analitica del vettore e del prodotto farmaceutico per il BLA di lovo-cel nel quarto trimestre del 2022.
bluebird bio, Inc. è una società di biotecnologie. L'azienda si concentra sulla ricerca, lo sviluppo e la commercializzazione di terapie geniche potenzialmente curative per malattie genetiche gravi, basate sulla sua piattaforma di aggiunta genica di vettori lentivirali (LVV). I suoi programmi leader di terapia genica per la malattia falciforme, la talassemia B e l'adrenoleucodistrofia cerebrale e sta portando avanti la ricerca per applicare nuove tecnologie a queste e ad altre malattie. Ha due terapie geniche: ZYNTEGLO (betibeglogene autotemcel) e SKYSONA (elivaldogene autotemcel). ZYNTEGLO è la prima terapia genica per le persone con talassemia B che necessitano di trasfusioni regolari di globuli rossi. SKYSONA (elivaldogene autotemcel), nota anche come eli-cel, viene utilizzata per rallentare la progressione della disfunzione eurologica nei ragazzi di età compresa tra i 4 e i 17 anni con adrenoleucodistrofia cerebrale precoce e attiva (CALD). Sta inoltre sviluppando (lovotibeglogene autotemcel), noto anche come lovo-cel, come trattamento unico per i pazienti con malattia a cellule falciformi (SCD).
La Food and Drug Administration statunitense revoca la sospensione clinica parziale degli studi sulla malattia di bluebird bio, Inc.’per i pazienti di età inferiore ai 18 anni.
BLUEBIRD BIO, INC. 
