Bluebird bio, Inc. lancerà sia beti-cel che eli-cel per i pazienti negli Stati Uniti a metà del 2022
11 gennaio 2022 alle 13:00
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bluebird bio, Inc. ha annunciato aggiornamenti pianificati da presentare alla 40esima conferenza annuale J.P. Morgan Healthcare, comprese le pietre miliari del programma 2022 e le prospettive finanziarie. Nel 2022, bluebird è concentrata sulla revisione della FDA di due terapie geniche betibeglogene autotemcel (beti-cel), per la beta-talassemia e elivaldogene autotemcel (eli-cel), per l'adrenoleucodistrofia cerebrale (CALD) ed è pronta a lanciare sia beti-cel che eli-cel per i pazienti negli Stati Uniti a metà del 2022, se approvato dalla FDA. Un comitato consultivo della FDA per discutere la Biologics License Application (BLA) per beti-cel è previsto per il 9 marzo 2022. Inoltre, Bluebird Bio prevede di completare la produzione di lotti di convalida del prodotto farmaceutico commerciale per la sua terza terapia genica, lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel), per la malattia falciforme a metà del 2022. L'azienda sta valutando quale impatto, se c'è, la tenuta clinica parziale in corso di lovo-cel per i pazienti sotto l'età di 18 può avere sui tempi proiettati del primo trimestre di 2023 per la presentazione del BLA.
bluebird bio, Inc. è una società di biotecnologie. L'azienda si concentra sulla ricerca, lo sviluppo e la commercializzazione di terapie geniche potenzialmente curative per malattie genetiche gravi, basate sulla sua piattaforma di aggiunta genica di vettori lentivirali (LVV). I suoi programmi leader di terapia genica per la malattia falciforme, la talassemia B e l'adrenoleucodistrofia cerebrale e sta portando avanti la ricerca per applicare nuove tecnologie a queste e ad altre malattie. Ha due terapie geniche: ZYNTEGLO (betibeglogene autotemcel) e SKYSONA (elivaldogene autotemcel). ZYNTEGLO è la prima terapia genica per le persone con talassemia B che necessitano di trasfusioni regolari di globuli rossi. SKYSONA (elivaldogene autotemcel), nota anche come eli-cel, viene utilizzata per rallentare la progressione della disfunzione eurologica nei ragazzi di età compresa tra i 4 e i 17 anni con adrenoleucodistrofia cerebrale precoce e attiva (CALD). Sta inoltre sviluppando (lovotibeglogene autotemcel), noto anche come lovo-cel, come trattamento unico per i pazienti con malattia a cellule falciformi (SCD).
BLUEBIRD BIO, INC. 
