Blueprint Medicines Corporation ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha accettato la domanda supplementare di nuovi farmaci per AYVAKIT(R) (avapritinib) per il trattamento di adulti con mastocitosi sistemica indolente (SM). La FDA ha concesso la revisione prioritaria con una data di azione del 22 maggio 2023, in base al Prescription Drug User Fee Act (PDUFA). Questa richiesta di regolamentazione si basa sui risultati dello studio globale PIONEER, il
studio randomizzato, controllato con placebo, mai condotto nella SM indolente. L'FDA ha precedentemente concesso la designazione di terapia innovativa ad AYVAKIT per il trattamento della SM indolente da moderata a grave. AYVAKIT è stato progettato per inibire in modo potente e selettivo KIT mutante D816V, la causa principale della SM.