Blueprint Medicines Corporation annuncia l'accettazione da parte della FDA della domanda supplementare di nuovi farmaci per AYVAKIT(R)
23 gennaio 2023 alle 14:00
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Blueprint Medicines Corporation ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha accettato la domanda supplementare di nuovi farmaci per AYVAKIT(R) (avapritinib) per il trattamento di adulti con mastocitosi sistemica indolente (SM). La FDA ha concesso la revisione prioritaria con una data di azione del 22 maggio 2023, in base al Prescription Drug User Fee Act (PDUFA). Questa richiesta di regolamentazione si basa sui risultati dello studio globale PIONEER, il studio randomizzato, controllato con placebo, mai condotto nella SM indolente. L'FDA ha precedentemente concesso la designazione di terapia innovativa ad AYVAKIT per il trattamento della SM indolente da moderata a grave. AYVAKIT è stato progettato per inibire in modo potente e selettivo KIT mutante D816V, la causa principale della SM.
Blueprint Medicines Corporation è un'azienda globale di terapie di precisione che sta inventando farmaci che cambiano la vita in due aree: allergia/infiammazione e oncologia/ematologia. L'Azienda fornisce i suoi farmaci approvati, tra cui AYVAKIT/AYVAKYT (avapritinib) e GAVRETO (pralsetinib), ai pazienti negli Stati Uniti e in Europa, e sta portando avanti a livello globale programmi multipli per la mastocitosi sistemica (SM), il tumore al polmone, il tumore al seno e altri tumori genomicamente definiti, e l'immunoterapia del cancro. Le sue pipeline comprendono anche Elenestinib (BLU-263) (KIT), AYVAKIT (avapritinib) (KIT), il programma di ricerca KIT di tipo selvaggio, GAVRETO (pralsetinib) (RET), BLU-945 (EGFR), BLU-525 (EGFR), BLU-451 (inserzioni dell'esone 20 di EGFR), BLU-222 (CDK2), AYVAKIT (PDGFRA), GAVRETO (RET), BLU-222 (CDK2) e BLU-852 (MAP4K1). Sta sviluppando elenestinib (BLU-263), un inibitore di KIT sperimentale, disponibile per via orale, potente e altamente selettivo, per il trattamento della SM indolente e di altri disturbi dei mastociti.