La leadership di Blueprint Medicines nel guidare la continua innovazione nella mastocitosi sistemica evidenziata al Meeting annuale Ash 2023
09 dicembre 2023 alle 18:30
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Blueprint Medicines Corporation ha annunciato i dati che dimostrano il suo impegno nel far progredire la comprensione scientifica e il trattamento della mastocitosi sistemica al 65° Meeting ed Esposizione Annuale della Società Americana di Ematologia, che si terrà dal 9 al 12 dicembre a San Diego. I dati che saranno presentati includono i risultati dello studio HARBOR Parte 1 di elenestinib nella mastocitosi sistemica indolente e le analisi dei dati reali che evidenziano l'onere e l'urgenza di trattare l'ISM. Nel novembre 2023, il Comitato per i Medicinali per Uso Umano dell'Agenzia Europea per i Medicinali ha emesso un parere positivo che raccomanda l'approvazione di AYVAKIT per il trattamento di adulti con ASM, SM-AHN o MCL, dopo almeno una terapia sistemica, e di adulti con GIST non resecabile o metastatico che presentano la mutazione PDGFRA D842V.
Blueprint Medicines Corporation è un'azienda globale di terapie di precisione che sta inventando farmaci che cambiano la vita in due aree: allergia/infiammazione e oncologia/ematologia. L'Azienda fornisce i suoi farmaci approvati, tra cui AYVAKIT/AYVAKYT (avapritinib) e GAVRETO (pralsetinib), ai pazienti negli Stati Uniti e in Europa, e sta portando avanti a livello globale programmi multipli per la mastocitosi sistemica (SM), il tumore al polmone, il tumore al seno e altri tumori genomicamente definiti, e l'immunoterapia del cancro. Le sue pipeline comprendono anche Elenestinib (BLU-263) (KIT), AYVAKIT (avapritinib) (KIT), il programma di ricerca KIT di tipo selvaggio, GAVRETO (pralsetinib) (RET), BLU-945 (EGFR), BLU-525 (EGFR), BLU-451 (inserzioni dell'esone 20 di EGFR), BLU-222 (CDK2), AYVAKIT (PDGFRA), GAVRETO (RET), BLU-222 (CDK2) e BLU-852 (MAP4K1). Sta sviluppando elenestinib (BLU-263), un inibitore di KIT sperimentale, disponibile per via orale, potente e altamente selettivo, per il trattamento della SM indolente e di altri disturbi dei mastociti.