Blueprint Medicines Corporation ha annunciato i dati che dimostrano il suo impegno nel far progredire la comprensione scientifica e il trattamento della mastocitosi sistemica al 65° Meeting ed Esposizione Annuale della Società Americana di Ematologia, che si terrà dal 9 al 12 dicembre a San Diego. I dati che saranno presentati includono i risultati dello studio HARBOR Parte 1 di elenestinib nella mastocitosi sistemica indolente e le analisi dei dati reali che evidenziano l'onere e l'urgenza di trattare l'ISM. Nel novembre 2023, il Comitato per i Medicinali per Uso Umano dell'Agenzia Europea per i Medicinali ha emesso un parere positivo che raccomanda l'approvazione di AYVAKIT per il trattamento di adulti con ASM, SM-AHN o MCL, dopo almeno una terapia sistemica, e di adulti con GIST non resecabile o metastatico che presentano la mutazione PDGFRA D842V.