BridgeBio Pharma annuncia il dosaggio del primo paziente nella sperimentazione di fase 1/2 della terapia genica sperimentale per l'iperplasia surrenale congenita (CAH)
27 gennaio 2022 alle 13:30
Condividi
BridgeBio Pharma, Inc. ha annunciato che il primo paziente è stato dosato in ADventure, il suo studio clinico di Fase 1/2 di BBP-631, una terapia genica sperimentale a base di virus adeno-associati (AAV) 5 per il trattamento della classica iperplasia surrenale congenita (CAH). La CAH è una delle malattie genetiche più diffuse, con più di 75.000 casi stimati negli Stati Uniti e nell'Unione Europea. Lo studio in aperto di fase 1/2 è progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'attività farmacodinamica della terapia genica AAV5 del companys, BBP-631, in adulti con CAH classica. Nella fase iniziale dello studio, ogni soggetto riceverà una singola infusione endovenosa (IV). I risultati primari dello studio sono la sicurezza, così come il cambiamento rispetto al basale dei livelli di cortisolo endogeno che BBP-631 ha il potenziale unico di ripristinare. Saranno misurati anche i cambiamenti rispetto al basale nei biomarcatori steroidei per i livelli di idrossiprogesterone (17-OHP) e di androstenedione (A4). I dati preclinici di proof-of-concept hanno dimostrato che l'approccio fornisce una consegna efficiente e persistente dell'enzima funzionale 21-idrossilasi (21-OH) alla ghiandola surrenale. La terapia genica AAV5 sperimentale di BridgeBios per CAH è uno dei 14 programmi dell'azienda che sono nella clinica o nell'impostazione commerciale per pazienti che vivono con malattie genetiche e tumori. La lettura dei dati iniziali di fase 1/2 della terapia genica AAV5 di Companys per la CAH e la terapia genica AAV9 di Companys per la malattia di Canavan sono previste nella seconda metà del 2022.
BridgeBio Pharma, Inc. è una società biofarmaceutica in fase commerciale. L'azienda si concentra sulla scoperta, la creazione, la sperimentazione e la consegna di farmaci trasformativi per trattare i pazienti che soffrono di malattie genetiche e di tumori con chiari fattori genetici. La pipeline di programmi di sviluppo dell'Azienda spazia dalla scienza iniziale agli studi clinici avanzati, che includono Acoramidis (AG10), una piccola molecola di prossima generazione che stabilizza la transtiretina (TTR) quasi completa, per il trattamento dell'amiloidosi TTR (ATTR); infigratinib a basso dosaggio, un inibitore selettivo orale della tirosin-chinasi (TKI) FGFR1-3, come opzione di trattamento per i bambini con acondroplasia; Encaleret, una piccola molecola antagonista del recettore del calcio sensibile (CaSR) per il trattamento dell'ipocalcemia autosomica dominante di tipo 1 (ADH1), e BBP-418, una terapia sperimentale di integrazione del substrato, somministrata per via orale, che la Società sta sviluppando per il trattamento della LGMD2I, nota anche come LGMDR9.
BridgeBio Pharma annuncia il dosaggio del primo paziente nella sperimentazione di fase 1/2 della terapia genica sperimentale per l'iperplasia surrenale congenita (CAH)
BRIDGEBIO PHARMA, INC. 
