Bristol Myers Squibb ha annunciato che l'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha convalidato la sua domanda di autorizzazione all'immissione in commercio per l'inibitore della tirosin-chinasi (TKI) di nuova generazione repotrectinib come trattamento per i pazienti adulti naï ve e pretrattati con TKI ROS1.e pretrattati, per i pazienti adulti con carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) ROS1-positivo localmente avanzato o metastatico e per i pazienti adulti e pediatrici TKI-naïve e pretrattati, a partire da 12 anni, con tumori solidi NTRK-positivi localmente avanzati o metastatici. La domanda si basa sui risultati dello studio registrativo di Fase 1/2 TRIDENT-1 (pazienti adulti con NSCLC ROS1-positivo o tumori solidi NTRK-positivi) e dello studio CARE (pazienti pediatrici con tumori solidi NTRK-positivi). La convalida della domanda conferma la completezza della presentazione e avvia la procedura di revisione centralizzata dell'EMA.

Negli studi TRIDENT-1 e CARE, repotrectinib ha dimostrato tassi di risposta clinicamente significativi nei pazienti delle coorti NSCLC ROS1-positivi e tumori solidi NTRK-positivi. La durata della risposta è stata solida e sono state osservate risposte intracraniche in entrambi i contesti, oltre che nei pazienti i cui tumori presentano mutazioni di resistenza comuni. Il profilo di sicurezza di repotrectinib è stato ben caratterizzato e generalmente gestibile con i trattamenti standard di routine.

Lo studio rimane in corso per valutare i risultati a lungo termine e altri endpoint nelle popolazioni di pazienti con NSCLC localmente avanzato o metastatico positivo a ROS1 e con tumori solidi localmente avanzati o metastatici positivi a NTRK.