Cabaletta Bio, Inc. riceve l'autorizzazione della FDA per la domanda IND di CABA-201 per il trattamento della miastenia grave generalizzata
06 novembre 2023 alle 13:04
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Cabaletta Bio, Inc. ha annunciato che la quarta domanda IND (Investigational New Drug) dell'Azienda per CABA-201, una terapia sperimentale a base di cellule T CD19-CAR completamente umane e contenenti 4-1BB, è stata autorizzata a procedere dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per uno studio di Fase 1/2 in pazienti con miastenia grave generalizzata (gMG). L'Azienda prevede di avviare uno studio clinico di Fase 1/2 di CABA-201 su due coorti parallele di gMG basate sullo stato degli autoanticorpi - una coorte di sei pazienti con gMG positiva agli anticorpi del recettore dell'acetilcolina (AChR) e una seconda coorte di sei pazienti con gMG negativa agli anticorpi AChR. la capacità di Cabaletta di dimostrare prove sufficienti di sicurezza, efficacia e tollerabilità nei suoi studi preclinici e nelle sperimentazioni cliniche di DSG3-CAART, MuSK-CAART e CABA-201; il rischio che i risultati osservati con il costrutto dal design simile impiegato nelle recenti pubblicazioni accademiche, anche a causa del regime di dosaggio, non siano indicativi dei risultati che si cercano di ottenere con CABA-201; rischi legati all'attivazione di siti di sperimentazione clinica o a tassi di arruolamento inferiori al previsto; rischi legati a dati inattesi di sicurezza o di efficacia osservati durante gli studi clinici; rischi legati alla volatilità del mercato e delle condizioni economiche e alle emergenze di salute pubblica; rischi legati alla capacità di Cabaletta di mantenere e riconoscere gli incentivi previsti conferiti dalla designazione di farmaco orfano e dalla designazione Fast Track per i suoi candidati prodotti, a seconda dei casi; rischi legati all'avvio e alla conduzione di studi e altri requisiti di sviluppo per i suoi candidati prodotti; il rischio che uno o più candidati prodotti di Cabaletta non vengano sviluppati e/o commercializzati con successo; e il rischio che i risultati iniziali o intermedi di studi preclinici o clinici non siano predittivi di risultati futuri in relazione a studi futuri.
Per una discussione di questi e altri rischi e incertezze, e di altri fattori importanti, ognuno dei quali potrebbe far sì che i risultati effettivi di Cabaletta differiscano da quelli contenuti nelle dichiarazioni previsionali, si veda la sezione intitolata Fattori di rischio nei piani dell'Azienda di Cabaletta di avviare e portare avanti studi clinici separati di Fase 1/2 di CABA-201 in soggetti con GMG, SSc, LES e miosite.
Cabaletta Bio, Inc. è una società di biotecnologie in fase clinica. L'azienda è focalizzata sulla scoperta e sullo sviluppo di terapie a base di cellule T ingegnerizzate che hanno il potenziale di fornire risposte profonde e durature, forse curative, con la somministrazione una tantum per i pazienti con malattie autoimmuni. La sua piattaforma Cabaletta Approach to B cell Ablation (CABA) comprende due strategie: Le cellule T Chimeric Antigen Receptor per l'Autoimmunità (CARTA) e le cellule T Chimeric AutoAntibody Receptor (CAART). CABA-201, il suo candidato principale della piattaforma CARTA, è un costrutto T CD19-CAR completamente umano contenente il dominio co-stimolatorio 4-1BB, progettato per trattare i pazienti con una serie di malattie autoimmuni. Il suo candidato di prodotto DSG3-CAART è in fase di valutazione per il trattamento della mPV, un sottotipo di PV che colpisce l'epitelio delle membrane mucose, nello studio di Fase 1 DesCAARTes TM. Il suo candidato di prodotto MuSK-CAART è stato progettato per trattare un sottogruppo di pazienti con MG, mirando alle cellule B autoreattive.