Captor Therapeutics S.A. ha annunciato i bersagli molecolari di uno dei suoi progetti principali di pipeline, denominato CT-01, incentrato sullo sviluppo della terapia TPD per il carcinoma epatocellulare (HCC). I convincenti dati preclinici in vitro e in vivo dimostrano che i composti candidati a CT-01 inducono la degradazione del fattore di rilascio della catena peptidica eucariotica GTP-binding subunit ERF3A (GSPT1), della Sal-like protein 4 (SALL4) e di
, un altro neo-substrato non rivelato con funzione essenziale nella tumorigenesi. GSPT1 è una proteina coinvolta nella terminazione della traduzione, un processo in cui i ribosomi sintetizzano le proteine dopo la trascrizione del DNA in RNA. Esiste un legame dimostrato tra la degradazione di GSPT1 e l'attività antitumorale. SALL4 è un fattore di trascrizione espresso nel fegato fetale umano e silenziato negli adulti, ma spesso riespresso nei pazienti con HCC, il che si correla con una prognosi sfavorevole. Captor Therapeutics prevede di far avanzare CT-01 verso gli studi di abilitazione alla richiesta di un nuovo farmaco (IND) e di avviare gli studi clinici nel 2023.