Captor Therapeutics S.A. ha annunciato i dati preclinici di proof-of-concept di uno dei suoi progetti principali di pipeline, denominato CT-01, incentrato sullo sviluppo della terapia TPD per il carcinoma epatocellulare. I dati di proof-of-concept in vivo confermano la potente attività antitumorale di due composti principali di CT-01 in un modello di xenotrapianto di cancro al fegato e dimostrano che la somministrazione orale di questi due candidati CT-01 provoca una completa regressione del tumore in un modello di topo Hep 3B2.1-7 di HCC. Un'efficacia forte e comparabile è stata dimostrata in entrambi i gruppi terapeutici (100mg/kg bid e 300mg/kg bid). Allo stesso tempo, i dati dimostrano la tollerabilità di entrambi i candidati CT-01, poiché non è stata osservata alcuna tossicità legata al trattamento. CT-01 è il secondo progetto della pipeline di Captor Therapeutics a produrre dati in vivo di recente, dopo i risultati farmacologici positivi del progetto CT-03. Entrambe le serie di dati in vivo forniscono ulteriori prove del potenziale della piattaforma di degradazione proteica mirata Optigrade dell'azienda per scoprire e sviluppare degradatori molecolari di tipo collante e bifunzionale con buone proprietà drogabili contro obiettivi di alto valore. Lo scopo del progetto CT-01 è quello di sviluppare, sulla base della tecnologia di degradazione mirata delle proteine, un candidato farmaco che fermi il progresso del carcinoma epatocellulare e offra potenzialmente benefici significativi per i pazienti. L'HCC, una forma di cancro al fegato, costituisce un significativo bisogno medico insoddisfatto poiché la maggior parte dei pazienti viene diagnosticata in una fase avanzata della malattia e i trattamenti attuali portano benefici limitati in termini di tasso di sopravvivenza globale. Con ~ 700.000 nuovi casi ogni anno, l'HCC costituisce la seconda causa più comune di mortalità per cancro. Nei pazienti diagnosticati precocemente, la rimozione chirurgica del tumore rimane l'unica terapia efficace. Nell'HCC non resecabile, il miglior risultato riportato è la combinazione di Atezolizumab più Bevacizumab, dove nello studio IMbrave150 sono stati riportati 19,2 mesi di sopravvivenza globale mediana e un tasso di risposta globale del 29,8%, indicando che rimane un bisogno drammatico di nuovi trattamenti.