Cardiol Therapeutics Inc. ha annunciato il completamento dell'arruolamento dei pazienti nello studio pilota di Fase II in aperto che indaga la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di CardiolRx? nei pazienti con pericardite ricorrente. Inoltre, l'Azienda ha annunciato che prevede di presentare i risultati topline di MAvERIC-Pilot nel secondo trimestre del 2024.

MAvERIC-Pilot (NCT05494788) è uno studio pilota di Fase II in aperto che indaga la tolleranza, la sicurezza e gli effetti di CardiolRx? somministrato a pazienti con pericardite ricorrente. Lo studio ha completato l'arruolamento del target previsto di 25 pazienti negli Stati Uniti e, a condizione di soddisfare i criteri di idoneità, qualsiasi paziente attualmente in fase di screening che accetti di partecipare allo studio sarà arruolato e incluso nella coorte finale.

Oltre alle valutazioni di sicurezza standard, MAvERIC-Pilot è progettato per valutare il miglioramento delle misure oggettive di questa malattia rara. L'endpoint primario di efficacia è la variazione, dal basale a 8 settimane, del dolore da pericardite riferito dal paziente, utilizzando una scala di valutazione numerica a 11 punti ("NRS"). L'NRS è uno strumento clinico convalidato, utilizzato in diverse condizioni di dolore acuto e cronico, compresi studi precedenti sulla pericardite ricorrente.

Gli endpoint secondari includono il punteggio NRS dopo 26 settimane di trattamento e i cambiamenti nei livelli circolanti di proteina C-reattiva, un marcatore clinico comunemente usato dell'infiammazione. È importante che lo studio valuti anche la libertà dalla recidiva di pericardite. La pericardite ricorrente si riferisce all'infiammazione del pericardio (la membrana o sacca che circonda il cuore) che segue un primo episodio (spesso derivante da un'infezione virale).

I pazienti possono avere più recidive. I sintomi includono dolore toracico debilitante, mancanza di respiro e affaticamento, con conseguenti limitazioni fisiche, riduzione della qualità della vita, visite al pronto soccorso e ricoveri. L'accumulo significativo di liquido pericardico e la cicatrizzazione possono progredire fino alla costrizione del cuore, potenzialmente letale.

L'unica terapia approvata dalla FDA per la pericardite ricorrente, lanciata nel 2021, è costosa e viene utilizzata principalmente come intervento di terza linea. Su base annua, si stima che il numero di pazienti negli Stati Uniti che hanno avuto almeno una recidiva sia di 38.000 unità. Circa il 60% dei pazienti con recidive multiple (>1) continua a soffrire per più di due anni e un terzo è ancora colpito a cinque anni.

L'ospedalizzazione a causa di una pericardite ricorrente è spesso associata a una durata della degenza di 6-8 giorni e il costo per degenza è stimato tra 20.000 e 30.000 dollari negli Stati Uniti.