Cardiol Therapeutics Inc. ha annunciato che il primo paziente è stato arruolato in ARCHER, lo studio di Fase II, multicentrico, internazionale, in doppio cieco, randomizzato e controllato con placebo, progettato per studiare la sicurezza e la tollerabilità di CardiolRxTM, nonché il suo impatto sul recupero del miocardio, nei pazienti che presentano una miocardite acuta. CardiolRx è una formulazione farmaceutica di cannabidiolo orale in fase di sviluppo per il trattamento dell'infiammazione acuta e cronica associata a malattie cardiache. ARCHER ha ricevuto l'autorizzazione normativa in diverse giurisdizioni, compresa l'autorizzazione IND da parte della FDA, e si prevede di arruolare 100 pazienti nei principali centri cardiaci in Nord America, Europa, America Latina e Israele.

Gli endpoint primari dello studio, che saranno valutati dopo 12 settimane di terapia in doppio cieco, consistono nelle seguenti misure di risonanza magnetica cardiaca: funzione ventricolare sinistra (frazione di eiezione e deformazione longitudinale) ed edema/fibrosi miocardica (volume extracellulare), ognuna delle quali ha dimostrato di prevedere la prognosi a lungo termine dei pazienti con miocardite acuta. La miocardite è una condizione infiammatoria acuta del muscolo cardiaco (miocardio) caratterizzata da dolore toracico, compromissione della funzione cardiaca, aritmie atriali e ventricolari e disturbi della conduzione. Sebbene i sintomi siano spesso lievi, la miocardite rimane una causa importante di insufficienza cardiaca acuta e fulminante ed è una delle principali cause di morte cardiaca improvvisa nelle persone di età inferiore ai 35 anni.

Inoltre, alcuni pazienti sviluppano una cardiomiopatia dilatativa cronica, che continua ad essere la principale indicazione per il trapianto cardiaco. Sebbene l'infezione virale sia la causa più comune di miocardite, la condizione può derivare anche dalla somministrazione di terapie utilizzate per il trattamento di diversi tumori comuni, tra cui gli agenti chemioterapici e gli inibitori del checkpoint immunitario. La miocardite è stata descritta anche come complicanza di COVID-19 e, più recentemente, è stata segnalata come rara complicanza associata ad alcuni vaccini per COVID-19.

La miocardite acuta dovrebbe essere gestita con le terapie indicate dalle linee guida per l'insufficienza cardiaca, l'aritmia e i disturbi della conduzione; tuttavia, non esiste un trattamento uniformemente accettato per i processi infiammatori sottostanti associati a questa condizione. L'Azienda ritiene che esista un'opportunità significativa di sviluppare una nuova terapia importante per la miocardite acuta, che sarebbe anche idonea alla designazione di farmaco orfano negli Stati Uniti. Il programma statunitense di designazione di farmaco orfano è stato creato per fornire allo sponsor di un farmaco incentivi significativi, tra cui l'esclusività di marketing di sette anni e l'esenzione da alcune tasse della FDA, per sviluppare trattamenti per malattie che colpiscono meno di 200.000 persone negli Stati Uniti (si stima che negli Stati Uniti si verifichino 73.000 casi di miocardite all'anno).

I prodotti con designazione di farmaco orfano si qualificano spesso per una revisione normativa accelerata. Il programma è stato utilizzato con successo per sostenere la prima approvazione della FDA del cannabidiolo per il trattamento delle crisi associate a rare sindromi epilettiche pediatriche. Cardiol ritiene che esista un'opportunità simile per sviluppare la sua formulazione CardiolRx come farmaco orfano per il trattamento della miocardite acuta.