Catalent, Inc. e Sarepta Therapeutics, Inc. hanno annunciato la firma di un accordo di fornitura commerciale per la produzione da parte di Catalent di delandistrogene moxeparvovec (SRP-9001), il candidato alla terapia genica più avanzato di Sarepta per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD). L'accordo struttura anche il modo in cui Catalent può sostenere più candidati di terapia genica nella pipeline di Sarepta per la distrofia muscolare del tronco degli arti (LGMD). Nel novembre 2022, Sarepta ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense aveva accettato la sua domanda di licenza biologica (BLA) per ottenere l'approvazione accelerata di delandistrogene moxeparvovec.

In base ai termini di questo accordo ampliato, Catalent sarà il principale partner commerciale di Sarepta per la produzione di questa terapia. La rete di Catalent per la terapia genica comprende strutture che attualmente ospitano 10 suite di produzione di terapia genica cGMP, con altre 8 suite in fase di costruzione, ciascuna in grado di ospitare bioreattori multipli fino a 2.000 litri. Per lo sviluppo della terapia genica, i clienti possono sfruttare il virus UpTempo Virtuoso?

(AAV), un processo scalabile e pronto per le GMP per la produzione di vettori virali, che può dimezzare la tipica tempistica di sviluppo di un prodotto farmaceutico di 18 mesi. Catalent è anche l'unica organizzazione di sviluppo e produzione a contratto (CDMO) con un impianto approvato dalla FDA per la produzione commerciale di una terapia genica AAV.