Celon Pharma S.A. ha annunciato il completamento con successo di uno studio di Fase 2 su un doppio inibitore di JAK/ROCK nel trattamento dell'artrite reumatoide (RA). I risultati dell'endpoint primario sono statisticamente significativi, l'endpoint primario è stato raggiunto. Lo studio è stato un trial clinico multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, condotto su oltre 100 pazienti che hanno avuto una risposta terapeutica inadeguata al metotrexato.

Il composto è stato somministrato nel corso di 12 settimane in 3 dosi di 60, 120 e 240 mg BID come aggiunta alla terapia con metotrexato. Lo studio era controllato con placebo. L'obiettivo dello studio era quello di determinare la risposta dose-dipendente al trattamento.

L'endpoint primario era l'efficacia determinata in base al cambiamento (rispetto al basale) alla settimana 12, misurato come Disease Activity Score-28 per RA con CRP. (DAS 28-CRP). Altri endpoint secondari includevano la valutazione dell'efficacia misurata con altre scale, la remissione e la sicurezza d'uso.

Risultati: Il CPL?116 ha migliorato la condizione dei pazienti misurata con il DAS28-CRP in modo dose-dipendente. La variazione del punteggio DAS28-CRP alla settimana 12 rispetto al basale è stata di 1,702; 2,032; 2,361 e 1,668 per le dosi di 60, 120, 240 mg e placebo, rispettivamente.

La variazione del punteggio DAS28-CRP rispetto al placebo (LS MD) è stata di 0,145 (p=0,67); 0,564 (p=0,10) e 0,887 (p=0,01) per le dosi di 60, 120 e 240 mg, rispettivamente. Quindi i risultati dell'endpoint primario sono statisticamente significativi, l'endpoint primario è soddisfatto. La risposta al trattamento nella dose di 240 mg è stata rapida?

un beneficio statisticamente significativo rispetto al placebo per quanto riguarda il punteggio DAS28-CRP è stato osservato già alla settimana 4 di trattamento. La differenza della dose di 240 mg rispetto al placebo era statisticamente significativa nella maggior parte degli endpoint secondari. L'elevato tasso di remissione osservato a questa dose durante tutto lo studio (definito come DAS28-CRP < 2,6)?

che ha superato il 45%? è particolarmente degno di nota. La dose di 120 mg è stata parzialmente efficace.

Sono state osservate differenze statisticamente significative rispetto al placebo in alcune misure e scale. La tollerabilità complessiva del composto è stata buona e non sono stati osservati effetti avversi inattesi, precedentemente sconosciuti per queste classi di farmaci. Nelle prossime settimane, l'Azienda presenterà i risultati delle analisi farmacocinetiche e farmacodinamiche di questo studio, nonché le analisi dettagliate dei parametri di sicurezza.

I risultati positivi di questo studio convalidano lo sviluppo clinico di CPL?116 come primo inibitore duale JAK/ROCK al mondo in un ampio spettro di malattie autoimmuni, in particolare le condizioni con una componente infiammatoria e fibrotica, come la fibrosi polmonare idiopatica (IPF) o la malattia polmonare interstiziale associata all'artrite reumatoide (RA-ILD).