Celyad Oncology ha annunciato la pubblicazione dei dati del braccio ematologico dello studio THINK, che ha valutato CYAD-01 nella leucemia mieloide acuta (AML) e nelle sindromi mielodisplastiche (MDS) o nel mieloma multiplo (MM) recidivati o refrattari (r/r). I risultati sono stati pubblicati nella rivista TheLancet Haematology. CYAD-01 è il primo candidato CAR T-cell autologo dell'Azienda, basato sul recettore natural killer NKG2D, valutato clinicamente.

Lo studio THINK, che è stato completato, era uno studio di Fase 1 in aperto, di dose-escalation, per pazienti con AML r/r, MDS o MM, dopo almeno una precedente linea di terapia. I pazienti sono stati reclutati da cinque ospedali negli Stati Uniti e in Belgio. La pubblicazione su Lancet Haematology include i dati dei 16 pazienti trattati con CYAD-01 nel segmento di escalation della dose dello studio, che ha valutato tre livelli di dose di CYAD-01 utilizzando un programma di tre infusioni a intervalli di due settimane, in assenza di una chemioterapia di precondizionamento.

Nel complesso, CYAD-01 ha mostrato dati di sicurezza favorevoli e segni di attività clinica, con tre dei 12 pazienti AML/MDS valutabili che hanno presentato una risposta obiettiva. È importante notare che lo studio THINK è uno dei primi studi completi di dose-escalation sulle cellule CAR T nella LAM/MDS r/r. A differenza della maggior parte degli studi che valutano i candidati alla terapia con cellule CAR T, lo studio THINK ha valutato infusioni multiple di CYAD-01 come candidato prodotto a sé stante (cioè, senza una precedente chemioterapia di collegamento o precondizionamento).

Questa caratteristica è di particolare interesse, considerando l'età media più avanzata e le condizioni generali più precarie dei pazienti con AML o MDS r/r al momento della diagnosi. Sebbene sia necessario migliorare l'attività antitumorale, questi dati in una popolazione di pazienti difficile da trattare forniscono potenzialmente la prova di concetto del bersaglio dei ligandi NKG2D da parte di un candidato prodotto CAR T, e supportano l'ulteriore sviluppo di terapie CAR T basate su NKG2D.