Centessa Pharmaceuticals plc ha annunciato il dosaggio del primo soggetto nel suo studio registrativo PRESent-2 di SerpinPC per il trattamento dell'emofilia B senza inibitori. La fase di dosaggio di PRESent-2 segue un periodo di osservazione di almeno 12 settimane, durante il quale vengono raccolti i dati prospettici di base dello stato di malattia dei soggetti con la loro attuale terapia, per supportare la revisione normativa del profilo di beneficio e di rischio di SerpinPC. SerpinPC è un nuovo inibitore sperimentale della proteina C attivata (APC) somministrato per via sottocutanea, in fase di sviluppo come potenziale trattamento per l'emofilia B, con o senza inibitori.

Lo studio PRESent-2 (AP-0102) è uno studio di Fase 2b, globale, in aperto, con disegno adattativo senza soluzione di continuità, per esaminare l'efficacia e la sicurezza del dosaggio sottocutaneo di SerpinPC ogni settimana, ogni 2 settimane o ogni 4 settimane in circa 120 soggetti adulti (di età compresa tra i 18 e i 65 anni) o adolescenti (di età compresa tra i 12 e i 18 anni) di sesso maschile con emofilia A grave (con o senza inibitori) o con emofilia B da moderatamente grave a grave (senza inibitori). PRESent-2 si compone di 3 parti: una fase randomizzata di 24 settimane di giustificazione della dose (Parte 1), una fase di 24 settimane di conferma della dose (Parte 2) e un'ulteriore fase di estensione di 24 settimane (Parte 3) per i soggetti che completano la Parte 1 o la Parte 2. I soggetti devono essere stati sottoposti a un periodo minimo di osservazione prospettica (almeno 12 settimane per la Parte 1 o 24 settimane per la Parte 2) con la loro terapia attuale (sostituzione del fattore di profilassi o on-demand) prima di passare al trattamento con SerpinPC. L'endpoint primario di efficacia dello studio è il tasso di emorragie trattate (espresso come tasso di emorragia annualizzato (ABR)) nel periodo di osservazione rispetto alle prime 24 settimane di trattamento con SerpinPC.

L'Azienda prevede di iniziare il dosaggio nel suo studio registrativo PRESent-3 (AP-0103) per i soggetti con emofilia B con inibitori quest'anno.