CLINUVEL ha annunciato un nuovo programma clinico che valuta l'afamelanotide come trattamento della malattia di Parkinson (PD o Parkinson) in fase iniziale nei pazienti con la pelle chiara. Gli obiettivi del programma sono di determinare se l'afamelanotide, attraverso l'attivazione del recettore della melanocortina-1 (MC1R), sia in grado di ridurre l'a-sinucleo.

è in grado di abbassare i livelli di a-sinucleina (una tossina) nel sangue dei pazienti con PD e di influenzare positivamente i neuroni del mesencefalo. L'MC1R è noto per essere un recettore chiave nelle cellule del cervello e della pelle. In ampi studi, è stato riscontrato che i pazienti con la pelle chiara hanno un rischio maggiore di PD, associato a un malfunzionamento dell'MC1R.

Poiché l'afamelanotide è noto per ottimizzare la funzione dell'MC1R, si ipotizza che il trattamento farmacologico abbia un effetto positivo nella PD abbassando l'a-sinucleina, come recentemente dimostrato negli studi preclinici.²¯³ L'afamelanotide è commercializzato in Europa e negli Stati Uniti come SCENESSE® per i pazienti con diagnosi di protoporfiria eritropoietica (PPE). Prove per l'uso di afamelanotide nella malattia di Parkinson: In tutto il mondo, gli individui nati con i capelli rossi e la pelle chiara presentano una perdita di funzione degli MC1R ? espressi nelle cellule della pelle e del cervello?

e presentano un rischio maggiore di Parkinson e di melanoma. In vari modelli di Parkinson è stato dimostrato che un farmaco che lega l'MC1R, come l'afamelanotide, permette di proteggere le cellule dall'a-sinergia.

consente la protezione cellulare contro l'a-sinucleina, una sostanza tossica che si trova nei neuroni dei pazienti con PD. Nei modelli preclinici, l'uso di afamelanotide ha dimostrato di migliorare le condizioni neurodegenerative. Dopo decenni di utilizzo umano, è stato ben stabilito che l'afamelanotide si lega fortemente all'MC1R e ottimizza le funzioni cellulari (segnalazione) attraverso l'attivazione farmacologica.

Lo studio CUV901 è il primo studio umano che valuta l'effetto dell'afamelanotide nella PD come opzione terapeutica. Disegno dello studio ? CUV901: Lo studio di Fase IIa CUV901 valuterà sei pazienti di pelle chiara con sintomi precoci di PD che non ricevono ancora una terapia medica.

I primi obiettivi dello studio in aperto sono di concentrarsi sulla sicurezza dell'afamelanotide, determinando l'a-sinucleina nel sangue e valutando i cambiamenti visivi nel mesencefalo. Gli endpoint secondari sono la valutazione delle funzioni cognitive. Il disegno dello studio ha ottenuto l'approvazione etica e normativa.

I pazienti di età compresa tra 40 e 85 anni riceveranno 11 dosi di 0,08 mg per chilogrammo di peso corporeo di afamelanotide in ogni giorno di somministrazione del farmaco, per una durata dello studio di 56 giorni. L'arruolamento dei primi pazienti è previsto entro la fine del 2024.