CNS Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato che il primo paziente in Svizzera è stato arruolato nello studio globale potenzialmente pivotale in corso dell'Azienda, che valuta la Berubicina per il trattamento del glioblastoma multiforme (GBM) ricorrente, una forma aggressiva e incurabile di cancro al cervello. L'Azienda ha aperto 40 siti di sperimentazione clinica dei 59 selezionati negli Stati Uniti, in Italia, Francia, Spagna e Svizzera. Un'analisi di futilità pre-pianificata e non vincolante sarà eseguita dopo che circa il 30-50% di tutti i pazienti pianificati avrà raggiunto l'endpoint primario.

Questa analisi includerà un'ulteriore valutazione della sicurezza e degli endpoint secondari di efficacia. L'arruolamento non sarà sospeso durante questa analisi intermedia. Questo studio è uno studio randomizzato controllato, multicentrico, in aperto, in pazienti adulti con glioblastoma multiiforme ricorrente (grado IV dell'OMS) dopo il fallimento della terapia standard di prima linea rispetto allo standard di cura (SOC).

L'endpoint primario dello studio è la sopravvivenza globale (OS), un endpoint rigoroso che la FDA ha riconosciuto come base per l'approvazione dei farmaci oncologici, quando si può dimostrare un miglioramento statisticamente significativo rispetto a un braccio di controllo randomizzato. I risultati dello studio confronteranno Berubicina con l'attuale SOC (Lomustina), con una randomizzazione 2 a 1 dei pazienti a ricevere Berubicina o Lomustina. Il protocollo recentemente modificato espande l'ammissibilità allo studio ai pazienti che hanno ricevuto trattamenti aggiuntivi come parte della terapia di prima linea per la loro malattia, considerando i progressi in questo settore.

Questa modifica è stata apportata a causa della complessità dei nuovi agenti introdotti come componente della terapia di prima linea, che consente a un ulteriore gruppo di pazienti di iscriversi allo studio dopo quelle che possono essere procedure multiple come trattamento iniziale. Per ulteriori informazioni su questo studio, visitare il sito clinicaltrials.gov e l'identificatore di riferimento NCT04762069. La FDA ha concesso a CNS Pharmaceuticals la Designazione Fast Track per Berubicina, che consente di interagire più frequentemente con lei per fornire indicazioni sull'accelerazione del processo di sviluppo e revisione.

Inoltre, l'Azienda ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dall'FDA, che può garantire sette anni di esclusività di commercializzazione dopo l'approvazione di una NDA.