CNS Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato che 200 dei 243 pazienti previsti sono stati arruolati nello studio potenzialmente pivotale in corso dell'Azienda che valuta la Berubicina per il trattamento del GBM ricorrente, una forma aggressiva e incurabile di cancro al cervello. Questo studio globale potenzialmente pivotale su Berubicina è uno studio controllato randomizzato, multicentrico, in aperto, in pazienti adulti con GBM ricorrente (grado IV dell'OMS) dopo il fallimento della terapia standard di prima linea e confrontato con la Lomustina come standard di cura (SOC). L'endpoint primario dello studio è la sopravvivenza globale (OS), un endpoint rigoroso che la FDA ha riconosciuto come base per l'approvazione dei farmaci oncologici quando si può dimostrare un miglioramento statisticamente significativo rispetto a un braccio di controllo randomizzato.

L'Azienda ha aperto 46 siti di sperimentazione clinica dei circa 60 selezionati negli Stati Uniti, in Italia, Francia, Spagna e Svizzera. La FDA ha concesso a CNS Pharmaceuticals la Designazione Fast Track per Berubicina, che consente di interagire più frequentemente con l'agenzia per ottenere indicazioni sull'accelerazione del processo di sviluppo e revisione. Inoltre, l'Azienda ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dalla FDA, che può garantire sette anni di esclusività di commercializzazione dopo l'approvazione di una NDA.

La berubicina è un'antraciclina, una classe di agenti antitumorali che sono tra i farmaci chemioterapici più potenti ed efficaci contro più tipi di cancro rispetto a qualsiasi altra classe di agenti chemioterapici. Le antracicline sono progettate per utilizzare i processi naturali per indurre danni all'acido desossiribonucleico (DNA) nelle cellule tumorali bersaglio, interferendo con l'azione della topoisomerasi II, un enzima critico che consente la proliferazione cellulare. Il trattamento con berubicina di pazienti affetti da cancro al cervello ha dimostrato risposte positive, tra cui una risposta completa duratura, in uno studio clinico umano di Fase 1 condotto da Reata Pharmaceuticals, Inc. La berubicina è stata sviluppata dal Dr. Waldemar Priebe, Professore di Chimica Medica presso l'University of Texas MD Anderson Cancer Center.