CNS Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato la raccomandazione del Data Safety Monitoring Board (DSMB) indipendente che lo studio globale, potenzialmente pivotale, in corso sull'agente sperimentale Berubicina per il trattamento del glioblastoma multiforme (GBM) prosegua senza alcuna modifica. La raccomandazione fa seguito all'analisi di futilità prespecificata del DSMB sui dati di efficacia e sicurezza, non sottoposti a controllo (solo per il DSMB), nello studio dell'Azienda sulla Berubicina rispetto alla Lomustina, uno standard di cura nei pazienti con GBM ricorrente. Più precisamente, il DSMB ha esaminato l'endpoint primario della sopravvivenza globale (OS) e le misure di efficacia secondaria della sopravvivenza libera da progressione (PFF) e del tasso di risposta globale (ORR), oltre ai dati di sicurezza nei pazienti valutabili.

Per sostenere il proseguimento della sperimentazione, l'efficacia della Berubicina doveva essere almeno paragonabile a quella della Lomustina sull'endpoint primario (OS). Lo studio potenzialmente pivotale su Berubicina è uno studio multicentrico, in aperto, randomizzato e controllato su pazienti adulti con GBM ricorrente (grado IV dell'OMS) dopo il fallimento della terapia standard di prima linea e confrontato con la lomustina. La sopravvivenza globale è un endpoint rigoroso che la FDA ha riconosciuto come base per l'approvazione dei farmaci oncologici, quando si può dimostrare un miglioramento statisticamente significativo rispetto a un braccio di controllo randomizzato.

L'FDA ha concesso a CNS Pharmaceuticals la Designazione Fast Track per Berubicina, che consente di interagire più frequentemente con l'agenzia per ottenere indicazioni sull'accelerazione del processo di sviluppo e revisione.