Concert Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato che, dopo una recente revisione dei dati clinici di deuruxolitinib da parte della Food and Drug Administration statunitense, l'FDA ha stabilito che deuruxolitinib manterrà la designazione di terapia innovativa. Deuruxolitinib, un inibitore orale della Janus chinasi (JAK), è in fase di sviluppo per il trattamento di pazienti adulti con alopecia areata da moderata a grave. Alla luce dell'approvazione da parte dell'FDA di un altro inibitore JAK come primo trattamento per l'alopecia areata, l'FDA aveva precedentemente notificato a Concert che stava rivedendo la designazione di Breakthrough Therapy precedentemente concessa per deuruxolitinib.

Su richiesta della FDA, Concert ha presentato ulteriori dati clinici e giustificazioni per sostenere la continua idoneità di deuruxolitinib alla designazione. L'FDA ha ora informato Concert che, dopo aver esaminato questi dati, i criteri della designazione Breakthrough Therapy continuano a essere soddisfatti in questo momento. La FDA concede la designazione di Breakthrough Therapy per i candidati farmaci che trattano una condizione grave o pericolosa per la vita, quando le prove cliniche preliminari indicano che il candidato farmaco può dimostrare un miglioramento sostanziale su uno o più endpoint clinicamente significativi rispetto alle terapie disponibili.

Se il miglioramento rispetto alla terapia disponibile sia sostanziale è una questione di giudizio e dipende sia dall'entità dell'effetto del trattamento, che potrebbe includere la durata dell'effetto, sia dall'importanza dell'esito clinico osservato. In generale, le prove cliniche preliminari devono mostrare un chiaro vantaggio rispetto alla terapia disponibile. L'FDA ha originariamente concesso la designazione di terapia innovativa a deuruxolitinib per il trattamento di pazienti adulti con alopecia areata da moderata a grave nel 2020, che è stata supportata dai dati positivi di uno studio clinico di Fase 2.

Le informazioni aggiuntive che Concert ha presentato per sostenere il mantenimento della designazione di terapia innovativa per deuruxolitinib includono i dati positivi di due studi clinici di fase 3.