CRISPR THERAPEUTICS AG 
Casgevy è il primo farmaco autorizzato che utilizza lo strumento di editing genico CRISPR, che ha fatto vincere ai suoi inventori il Premio Nobel nel 2020, ha dichiarato l'Agenzia regolatoria britannica per i medicinali e i prodotti sanitari (MHRA).
La malattia delle cellule falciformi e la talassemia sono condizioni genetiche causate da errori nei geni dell'emoglobina, utilizzata dai globuli rossi per trasportare l'ossigeno nel corpo.
"Sia la malattia a cellule falciformi che la talassemia sono condizioni dolorose, che durano tutta la vita e che in alcuni casi possono essere fatali", ha dichiarato il Direttore ad interim dell'MHRA Julian Beach.
Negli studi clinici è stato riscontrato che Casgevy ripristina la produzione di emoglobina sana nella maggior parte dei partecipanti con la malattia falciforme e la talassemia dipendente da trasfusione, alleviando i sintomi della malattia, ha aggiunto Beach.
L'MHRA ha detto che non sono stati identificati problemi di sicurezza significativi durante gli studi, aggiungendo che sta monitorando attentamente la sicurezza del farmaco.
Il farmaco viene somministrato prelevando le cellule staminali dal midollo osseo di un paziente e modificando un gene nelle cellule in laboratorio; le cellule modificate vengono poi infuse nuovamente nel paziente dopo un trattamento di condizionamento per preparare il midollo osseo.
Le aziende statunitensi Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics hanno accolto l'approvazione in una dichiarazione separata.
"Spero che questa rappresenti la prima di molte applicazioni di questa tecnologia vincitrice del Premio Nobel a beneficio di pazienti idonei affetti da gravi malattie", ha dichiarato Samarth Kulkarni, CEO di CRISPR. (Servizio di Muvija M; redazione di Sarah Young)
