uniQure N.V. ha annunciato che il suo partner CSL ha ricevuto l'approvazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per HEMGENIX® (etranacogene dezaparvovec-drlb), una terapia genica unica per il trattamento di adulti di età pari o superiore a 18 anni affetti da emofilia B. Il prodotto è approvato per il trattamento di adulti con emofilia B che attualmente utilizzano la terapia di profilassi con fattore IX o che hanno emorragie attuali o storiche che mettono a rischio la vita o che presentano ripetuti e gravi episodi di sanguinamento spontaneo. CSL ha ottenuto in licenza i diritti globali esclusivi di HEMGENIX da uniQure nel maggio 2021 ed è ora l'unica responsabile dell'ulteriore sviluppo, della registrazione e della commercializzazione della terapia. Nello studio clinico in corso, HEMGENIX ha ridotto il tasso di emorragie annuali e il 94% dei pazienti ha interrotto la profilassi con fattore IX ed è rimasto senza profilassi.