Cyclerion Therapeutics, Inc. ha annunciato una ricerca di studi preclinici che dimostrano che il trattamento con il suo stimolatore principale della guanilato ciclasi solubile, CY6463, è associato a un miglioramento dell'energia cellulare e a una riduzione dell'infiammazione in modelli preclinici di malattia mitocondriale. I dati saranno presentati alla 10° Conferenza Internazionale sulle cGMP, che si terrà dal 17 al 19 giugno 2022 ad Augsburg, in Germania. I dati saranno presentati da Emmanuel Buys, Ph.D., Responsabile dell'Eccellenza della Rete presso Cyclerion Therapeutics, in un poster intitolato, “CY6463, uno stimolatore sGC penetrante nel SNC, produce benefici in modelli preclinici di deficit del complesso 1 mitocondriale” durante la sessione poster.

Punti salienti della presentazione: CY6463 ha aumentato significativamente i livelli di ATP nei linfoblasti derivati da pazienti con deficit del complesso mitocondriale 1 (neuropatia ottica ereditaria di Leber o sindrome di Leigh); CY6463 ha ripristinato l'espressione genica mitocondriale nei linfoblasti derivati da pazienti con deficit del complesso mitocondriale 1 (neuropatia ottica ereditaria di Leber o sindrome di Leigh); CY6463 ha diminuito significativamente il marcatore astrocitario, GFAP, legato all'infiammazione in un modello murino di deficit del complesso mitocondriale 1.